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托法替尼/托法替布(TOFACITINIB)治疗儿童斑秃疗效如何?

时间:2021-05-13 11:00 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       斑秃(AA)是一种多见于儿童的常见病,它与患儿及其家人的健康相关生活质量呈负相关。虽然历来AA的治疗受到了限制,但近来JAK抑制剂的出现成为了一种直接作用于发病机制的治疗方法。报道的两个病例系列研究证明了口服托法替尼(tofacitinib)可治疗12岁及以上的AA患儿有效;并且发现虽然外用不如系统治疗效果好,但局部外用JAK抑制剂可以用于治疗最小4岁的患儿。但是至今尚没有系统使用JAK抑制剂治疗青春期前儿童AA的临床研究。一项报道4例全秃和普秃儿童患者(3女1男),年龄8-10岁,采用托法替尼治疗的疗效。

托法替尼

  3例患者接受托法替尼治疗,每次5mg, 每天2次,这是正在进行的青少年特发性关节炎临床试验中成人和体重超过40kg儿童患者治疗的标准剂量。第四个入组的患者(例2)给予每次5mg,每天一次治疗,以观察小剂量是否足以实现毛发再生;但是3个月后症状没有改善,随后将剂量加至每天2次。研究发现两例患者经过治疗毛发完全再生,一例是治疗3个月(例3),另一例治疗6个月。第3例患者(例4)曾在眉毛部位外用2%托法替尼霜没有发生治疗反应,但是在口服治疗6个月后毛发出现62%再生。例2在治疗3个月后(每天一次,每次5mg)以及3个月后(每天两次,每次5mg),只出现了少量终毛生长。在6个月-15个月的治疗过程中,所有患者的实验室指标都正常,也没有发生不良反应。所有的患者目前仍在继续治疗中。

  尽管目前对于儿童人群尚没有长期服用的安全数据,但托法替尼正在进行2-18岁的青少年特发性关节炎的临床试验 。根据患者体重,除了例1(每天2次,每次4mg)外,我们使用的剂量(每天2次,每次5mg)和临床试验中的剂量一致。尽管我们的病例数量少,但研究结果支持并证实了既往的有关青少年和成人的大型研究。AA在任何年龄都可以是伤害性的,但经验表明对儿童和青少年期患者危害性更大。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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