多发性骨髓瘤是一种恶性骨髓浆细胞癌，以白细胞入侵骨髓为特征，在欧洲大约有8.4万人受此疾病困扰。帕比司他通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDACs)的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度增殖，或导致这些危险细胞死亡。

　　诺华坚信，此次帕比司他在欧盟的获批，是具有表观遗传活性的HDAC抑制剂首次登陆欧洲市场，为进展型多发性骨髓瘤患者治疗提供了更多用药选择。

　　在帕比司他治疗多发性骨髓瘤临床试验中，联合标准治疗组（帕比司他+硼替佐米+地塞米松）的中位无进展生存期（PFS）延长至10.6个月，明显优于对照组（硼替佐米+地塞米松，PFS=5.8）。此外，联合标准治疗组中59%患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而对照组数据为41%。

　　当前，多发性骨髓瘤市场新型药物层出不穷，不同治疗靶点衍生出众多候选药物，如武田制药口服蛋白酶抑制剂ixazomib,业界曾预测其前景可能超越此前获得巨大市场成功的Velcade（万珂）；百时美施贵宝的实验性单抗药物elotuzumab,通过直接靶向骨髓瘤细胞、增加NK细胞杀伤骨髓瘤细胞的能力，曾获得FDA授予的突破性疗法认定；Cleave Biosciences公司p97抑制剂CB－5083，最近刚获得FDA授予的孤儿药资格，目前仍处于I期临床阶段。

　　FDA的此次批准是依据一项临床试验，该试验评估了帕比司他联合硼替佐米和地塞米松在193例多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。研究小组发现，接受帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗的患者，其疾病进展平均延迟了10.6个月；相比之下，只接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者，其疾病进展平均延迟了5.8个月。

　　研究人员还发现，在帕比司他治疗的受试者中有59%的患者出现肿瘤缩小或消失，相比之下，这在接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者中的比例为41%。

　　FDA药品审评和研究中心血液肿瘤科产品办公室主任Richard Pazdur博士在一份新闻稿中说：“帕比司他具有一种新的作用机制，该机制不同于以往获批用于治疗多发性骨髓瘤的药物，这使其有望成为多发性骨髓瘤的治疗中引人注意的候选药剂。帕比司他已被证明可以减缓多发性骨髓瘤的进展，所以它的批准尤为重要。”

　　接受帕比司他治疗的受试者中最常见的不良反应包括腹泻、疲倦、恶心、手臂或腿部肿胀、食欲下降、发热、呕吐和无力、低磷血症、低钾血症、低钠血症、肌酐增高、血小板减少、白细胞减少和贫血。使用帕比司他还与肝毒性、严重腹泻、心律失常及心电图变化、严重和致命性心脏事件的发生相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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