2020年8月18日，国家药品监督管理局（NMPA）批准特立氟胺用于临床孤立综合征（CIS）的治疗。特立氟胺的适应症已拓展为复发型多发性硬化症，包括临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型MS（RRMS）、活跃的继发进展型MS（SPMS）。这意味着，特立氟胺将惠及更多的MS患者。

　　CIS为多种脱髓鞘疾病的首发表现，约50%~85%的CIS患者会演变成RRMS,其中又有15%的患者会进一步发展为SPMS,换言之，CIS 常常是 MS 的早期临床表现。有研究显示，在CIS阶段开始DMT治疗，可使疾病进展为临床确定型MS（CDMS）的风险降低41%（p=0.0011），使残疾进展（EDSS评分）风险降低40%（p=0.022）。特立氟胺作为DMT中一线治疗的经典药物，如今适应症已拓展为复发型多发性硬化症，包括 CIS、RRMS、SPMS,这将极大程度的帮助更多的MS患者。

　　特立氟胺在CIS治疗适应症的获批，是基于一项治疗临床首发的脱髓鞘疾病患者的随机、双盲、安慰剂对照的III期TOPIC研究。该研究入组患者618名，随机接受特立氟胺 7mg治疗（n=205）、特立氟胺14mg治疗（n=216）以及安慰剂治疗（n=197）持续108周。研究结果显示，特立氟胺14mg治疗组较安慰剂组相比，显着降低进展至CDMS患者的比例(p=0.0087)。与安慰剂相比，特立氟胺14mg和7mg均可显着降低CIS转归为CDMS的风险，风险比分别为0.574（95% CI:0.379～0.869；P=0.0087）和0.628 （95% CI:0.416～0.949；P=0.0271）；显着降低MS复发或新发MRI病灶的风险，风险比分别为0.651（95% CI:0.515～0.822；P=0.0003）和0.686 （95% CI:0.540～0.871；P=0.0020），极大程度地降低了CIS患者疾病进展的风险和可能。

　　从TOPIC研究中影像学MRI的结果可以看出，特立氟胺14mg治疗组较安慰剂组显着改善多项MRI病灶指标。在安全性方面，特立氟胺组不良事件的发生率略高于安慰剂组，主要包括：丙氨酸转氨酶（alanine aminotransferase,ALT）升高、脱发、腹泻、感觉异常和上呼吸道感染。其中，ALT升高是唯一导致超过2%的患者中断治疗的不良事件， 特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组的发生率分别为5%（11/207）、4%（9/216）和5%（9/191），同时也是报道最多的严重不良事件，特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组分别有5例、4例和3例，发生率均为2%。

　　MS是一种自身免疫性疾病，以中枢神经系统炎性脱髓鞘为主要病理机制，可伴有神经细胞及其轴索损伤。MS早期以神经炎症为主，存在神经修复的可能；疾病晚期，炎性反应减少，中枢神经病变内机化，疾病进入不可逆阶段。大规模临床研究已证实MS早期治疗可有效减少疾病复发，延缓残疾进展。目前，国内外权威指南均推荐MS早期应启动DMT治疗，越早治疗，获益越大。

　　特立氟胺已于2018年7月25日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗复发型多发性硬化症，也是中国首款口服多发性硬化治疗药物。2019年11月，特立氟胺被纳入国家医保目录，为更多的MS患者提供优效的治疗手段。期待特立氟胺CIS适应症让更多中国MS患者更早的用上好药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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