急性髓系白血病（AML）是一种异质性恶性肿瘤，许多细胞遗传学和分子改变都影响其临床预后（如治疗疗效和总体生存）。目前AML的治疗方法，包括阿糖胞苷联合蒽环类药物的“ 7 + 3”治疗方案以及更新的靶向一线治疗，可使50％至80％的患者获得完全缓解。但是，在最初的缓解后，有60％至80％的患者发展为复发难治性疾病。因此，AML还需要更好的替代疗法。

　　基于II期临床研究BRIGHT 1003的数据。该研究是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了格拉吉布与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。

　　数据显示，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS:8.8个月 vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。

　　安全性方面，与LDAC治疗组相比，格拉吉布与LDAC联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45% vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（36% vs 27%）、食欲下降（32% vs 12%）、疲劳（31% vs 20%）及血小板减少（30% vs 27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29% vs 20%）和肺炎（21% vs 17%）。

　　格拉吉布是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。目前，辉瑞正在开展一项III期临床研究BRIGHT AML 1019（NCT03416179），评估格拉吉布联合强化化疗或非强化化疗治疗新诊AML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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