诺西那生钠，多数使用该药物的孩子恢复状态喜人，他们的吞咽功能和肢体活动得到明显改善，甚至有的孩子已没有了该病的症状。但价格也贵的出奇，一支就需70万左右、堪称世上最贵的药物。

　　5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy, 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见严重的常染色体隐性遗传疾病，它是由运动神经元存活基因SMN1基因纯合缺失或突变所致，引起脑干和脊髓运动神经元变性，从而导致进行性肌无力和肌萎缩，甚至累及延髓和呼吸肌，危及生命。

　　SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

　　由于SMN1基因的缺失或突变，SMA患者不能产生足够的存活运动神经元(SMN)蛋白，而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的严重程度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要最密集的支持性护理，此类型患者产生的SMN蛋白很少，无法在没有支撑的情况下坐着，如果没有呼吸支持将活不过两岁。SMA-II型和SMA-III型患者则可以产生较多的SMN蛋白，其症状相对较轻，但仍会影响患者生活。

　　诺西那生钠注射液价格高的原因有多方面。关键因素是该药属于专门治疗罕见病的进口药，高端科研团队、研发周期长（至少十多年）导致的研发费用很高。此外，该药的存储运输条件很苛刻，全程用2-8摄氏度的冷藏箱运输，运输途中所有的温控数据都要通过网络上传留档。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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