普纳替尼Iclusig(Ponatinib)是一种激酶抑制剂。Iclusig(Ponatinib)在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM.Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR,PDGFR,FGFR,EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT,RET,TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL,包括T315I细胞的生存能力。在小鼠中，用ponatinib治疗当与对照比较时减低表达天然或T315I突变体BCR-ABL肿瘤的大小。

　　2012年12月14日美国食品药品监督管理局(FDA)批准普纳替尼Iclusig (ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。

　　在日常生活当中有一些白血病患者，白血病患者对人的危害特别大，所以很多人提到白血病的时候是比较恐惧的。那么我们真的对白血病束手无策，研究不出更好的治疗方法了吗？

　　近期，中国三甲医院指定国际医疗平台好医友合作机构、希望之城基因组学研究院(TGen)的一项研究显示：Ponatinib对一种罕见癌症--卵巢高钙血症型小细胞癌(SCCOHT)表现出抗癌作用。

　　实验室的研究人员发现，SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤，依赖受体酪氨酸激酶(RTK)细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的，且可能对这种癌症有疗效的药物。

　　通过筛选，研究人员发现普纳替尼是目前批准的药物中最有效的RTK抑制剂。在实验室动物模型研究中，ponatinib使肿瘤体积倍增的时间延长了4倍，同时使肿瘤体积减小了58.6%。这代表着它也许能够快速改善这类年轻患者的治疗结果。

　　虽然人类离攻克白血病还有很漫长的路要走，但是医学上的一点点的进步会慢慢会堆积成一大步。我觉得普纳替尼问世就是医学前进途中的一小步，但对于白血病患者来说是带来了无限的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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