重度再生障碍性贫血是一种危及生命的罕见获得性血液病，患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板5.因此，这种严重疾病的患者可能出现衰弱症状和并发症，例如疲倦、呼吸困难、反复感染以及限制日常活动的异常瘀伤或出血.在过去，由于身体无法产生新的血细胞导致的感染或出血，SAA 确诊几乎意味着死亡.

　　2018年11月16日，诺华公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）增加了Promacta（艾曲博帕）的适应症，可联合标准免疫抑制疗法（IST）作为成人和年满两岁儿科SAA患者的一线治疗。

　　艾曲博帕在美国以外大多数国家的商品名为Revolade（中国商品名为瑞弗兰），是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已被批准用于IST反应不佳或治疗后复发的SAA患者。它还被批准用于对其他治疗反应不佳的成人和儿童的慢性免疫性血小板减少症（ITP），以及慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染患者的血小板减少症。

　　如果不及时治疗，重度再生障碍性贫血可能危及生命，许多患者对当前的初始治疗方案反应不佳，美国FDA批准艾曲泊帕对于这种顽症的患者是重大进步，展现了诺华不断在治疗手段非常有限的疾病领域重创治疗方案的能力。

　　FDA的批准是基于诺华的研究分析，该研究由美国国立心肺和血液研究所（NHLBI）的院内研究计划资助，根据合作研究与开发协议（CRADA）开展。研究显示44% （95％CI33,55）IST初治的再生障碍性贫血患者在艾曲博帕与标准IST联合治疗6个月后实现完全缓解，比单纯使用标准IST时的历史观察完全缓解率高27%1.六个月后的总体缓解率为 79%2（95％CI69,87）。

　　这些高缓解率对于未接受过标准IST治疗的SAA患者具有显著的临床影响。研究结果进一步补充了艾曲泊帕于2015年获得批准的IST难治性或复发性SAA适应症，其中一部分患者维持稳定的血小板计数，显示骨髓功能在停用艾曲泊帕后恢复1,3.

　　在IST初治SAA患者中获得的新数据包括持续缓解，对于艾曲博帕与h-ATG及CsA联合治疗6个月后接受CsA维持治疗的患者，中位缓解持续时间达 24.3个月4.

　　SAA患者有时对目前的标准IST治疗没有反应，通过这项批准，医生现在可以选择将艾曲泊帕加入标准IST,该方案在SAA患者中已经展示显著的总体和完全缓解率，减少了对初始治疗无反应的患者人数。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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