米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药，针对的靶点有FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等。2016年2月美国食品药品管理局(FDA)于授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。2017年4月米哚妥林不负众望的获得美国FDA批准上市，商品名为Rydapt.

　　米哚妥林是近25年来用于治疗急性髓性白血病AML的首款新药，它的治疗效果无疑是大家最关注的一个方面。体外激酶测定和表达FLT3-ITD的细胞系进行研究，米哚妥林能够抑制活化的FLT3，也能抑制被FLT3突变体转染的细胞系增殖，而FLT3是米哚妥林针对白血病细胞的主要靶点，米哚妥林能够有效准确的直击病灶。

　　在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林联合阿糖胞苷（cytarabine） 柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月 vs 3.0个月）。米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。

　　除此之外，米哚妥林也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡，在治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成人患者也有显著的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(MIDOSTAURIN)用于携带FTL3突变的AML患者的治疗？

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