甲状腺癌是我国近年来发病率显着上升的恶性肿瘤之一，2015年中国恶性肿瘤统计报告显示，甲状腺癌发病率约为14.6/10万人，其中甲状腺髓样癌（MTC）在甲状腺癌中较为少见，发病率约占甲状腺癌的2%-4%，但它恶性程度较高，易发生远处转移，晚期患者疗效不佳。大量研究已确认RET变异是MTC发病的主要分子病因学基础，在60%的甲状腺髓样癌患者中可检测出RET基因突变，晚期患者的RET突变比例更高达90%。但目前尚无RET基因抑制剂获批，不能实现 “精准打击”。
帕拉西替尼是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向RET变异的在研药物。由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。临床前研究结果显示，帕拉西替尼对RET融合、RET激活突变敏感，相比VEGFR2, 帕拉西替尼对RET的选择性有90倍提高，并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显着提高。
ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，此次公布的数据是RET基因变异的甲状腺癌队列最新结果。研究显示，帕拉西替尼在既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，客观缓解率（ORR）达到60%。几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小。90%患者DOR达到18个月。数据还显示了帕拉西替尼在初治患者中的获益，在19例既往未接受过系统治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，ORR达74%，所有患者肿瘤均缩小。在RET融合甲状腺癌患者中表现同样优异，ORR为89% ，所有患者均肿瘤缩小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 帕拉西替尼 https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/
添加康必行顾问，想问就问
