2020年1月23日,FDA加速批准他泽司他 (TAZVERIK, Epizyme, Inc.)用于成人或16岁或以上儿童,用于转移性或局部晚期不适合完全性切除的上皮样肉瘤。此次获批是基于一项单臂多中心研究(EZH-202研究队列5,NCT02601950),研究入组了组织学确诊的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤。要求入组患者采用当地检测证实携带INI1基因缺失,ECOG PS评分0-2.患者接受他泽司他 800 mg,口服,每天2次直至疾病进展或不可耐受的毒性。主要研究终点为采用RECIST v1.1 标准(独立评估委员会)确认的客观缓解率(ORR)和疗效持续时间(DoR)。
队列5中入组了62例患者,ORR为15%(95% CI: 7%-26%),其中1.6%的患者取得完全缓解,13%的患者取得部分缓解,取得疗效的患者中,67%的患者疗效持续时间长达6个月或以上。安全性评估显示,最常见的不良反应(发生率≥20%)包括疼痛、疲劳、恶心、食欲减低、呕吐和便秘。
此次获批推荐的使用方法为他泽司他,800 mg,口服, 每天2次,与食物同服或单独服用。基于上述研究较高的客观缓解率和疗效持续时间,FDA授予他泽司他孤儿药称号,同时加速获批。但后续需要进行进一步的确认性研究来证实其临床获益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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