帕纳替尼是一种新型激酶抑制剂，结构特征与格列卫相似，帕纳替尼可以让接受过多次预先治疗的慢性期CML患者维持深度、持久的缓解。在2016年11月经美国FDA批准上市，治疗期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。2012年 帕纳替尼在美国批准上市，主要是治疗于白血病，可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 耐药或不耐受患者进行治疗，患者并且接受帕纳替尼每日一次治疗。
临床试验分析了帕纳替尼治疗白血病的治疗效果，患者人群一般为59岁；男性患者为53%；亚洲人13%，美国人或黑人6%，白人79%，其他种族3%，从开始诊断到第一次吃药的时间为6.1年；耐药患者为88%；55%的患者存在一个激酶域突变患者为55%。慢性粒细胞白血病和阳性急性淋巴细胞白血病有效治疗的方法且很少，慢性期患者在进行帕纳替尼的24个月和48个月（24个月84%，48个月72.7%）风险为0.37.
有54%（n=144）的患者已经完全达到细胞遗传学缓解。有40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解，24％（n=64）达到分子学缓解。在随访期间12个月估有82％的患者达到缓解，5年时间达到MMR的患者已有59％持续缓解，得到治疗效果。 在试验中帕纳替尼20％的慢性患者中会发生最常见的不良反应，在≥20％的慢性期CML患者中发生的最常见的任何级别的治疗，注意事项包括：高血压（69％），皮疹（63％），腹痛（48％），疲劳（47％），头痛（43％），动脉缺血（42％），皮肤干燥（42％），便秘（41％），关节痛（32％），恶心（28％），发热（26％），周围神经病变（24％），肌痛（24％），四肢疼痛（23％），背痛（21％）和腹泻（20％）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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