多发性骨髓瘤是一种恶性 B 细胞肿瘤，其特征是浆细胞在骨髓中异常增殖，分泌单克隆免疫球蛋白，导致终末器官损伤，该病过程是异质性的，生存期从侵袭性表现患者(<1 年)到无痛性疾病患者(> 10 年)。据统计，MM 占所有癌症的1%，占血液系统恶性肿瘤的10%。目前，国内MM市场虽小但增长快速，据国内样本医院数据统计，2019年，多发性骨髓瘤市场主要有硼替佐米、来那度胺和沙利度胺，整体用药市场金额超过15亿元，近5年平均增速超过50%。

　　多发性骨髓瘤是全球发病率第2位的血液系统恶性肿瘤。目前，我国多发性骨髓瘤发病率约为1/10万-2/10万，已经超过急性白血病，成为血液系统第二大恶性肿瘤。该疾病多发于中老年人，近年发病年龄日趋年轻化，而且随着我国人口老龄化程度不断加剧与人均寿命的延长，患者人数将进一步增加。

　　泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺后的新一代免疫调节剂类药物，能够抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡。与沙利度胺和来那度胺相比，泊马度胺能够以非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（MM），且低剂量治疗可以大大降低药物不良反应事件发生的风险。而且，对来那度胺和硼替佐米均难治的患者，泊马度胺也取得了令人信服的疗效，为复发难治的骨髓瘤患者提供了新的选择。

　　泊马度胺适用于先前至少已经接受过两种治疗药物包括来那度胺(lenalidomide)和硼替佐米(bortezomib)，对治疗无效和在最后一次治疗后2个月内病情反复(复发和难治性)的多发性骨髓瘤患者。

　　泊马度胺是Celgene公司推出的第三代沙利度胺（Thalidomide）类似物，该药于2013年2月获FDA批准上市，于2013年8月获EMA批准上市。是迄今为止活性最强的免疫调节药物。该药可以使用非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM），从而减少不良事件风险，包括周围神经病变和骨髓抑制等（泊马度胺剂量为4mg,而来那度胺为25mg,沙利度胺为800mg）。泊马度胺对经来那度胺（Lenalidomide）和沙利度胺治疗无效的MM有很好的应答，对其他新药难治的MM患者也表现出较高的缓解率。泊马度胺是继来那度胺和沙利度胺之后第三个免疫调节药物，泊马度胺的获准为其它药物治疗无效的患者打开了新的一扇窗，泊马度胺将是未来几年内该适应症的仿制热点之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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