凡德他尼是第一个批准的髓样甲状腺癌治疗药物，适用于治疗不能切除、局部晚期或转移的有症状或进展的髓样甲状腺癌。英国阿斯利康制药有限公司(AstraZeneca)分别在2001年5月和2001年10月优先获得世界专利权(WO2001032651、WO2001074360)，分别对该化合物的结构式、合成方法以及药物组合物(包括加成盐)等申请了相应保护。凡德他尼能抑制甲状腺髓样癌的发展，是首个获得FDA批准的用于治疗该病的药物，将为治疗成年患者晚期甲状腺髓样癌提供帮助。

　　FDA于2011年4月6日批准凡德他尼片治疗没有手术资格和疾病正在生长或引起症状晚期（转移）髓样甲状腺癌成年患者。凡德他尼片是一种合成的苯胺喹唑啉化合物，凡德他尼片为口服的小分子多靶点酪酸激酶抑制剂(TKI)，凡德他尼片可同时作用于肿瘤细胞EGFR、VEGFR和RET酪氨酸激酶，凡德他尼片还可选择性的抑制其他的酪氨酸激酶，以及丝氨酸/苏氨酸激酶，多靶点联合阻断信号传导，因此凡德他尼片是一种多通道肿瘤信号传导抑制剂。

　　0008号研究是一项进行中的、开放的Ⅱ期研究，评估凡德他尼片治疗进展期遗传性甲状腺髓样癌的疗效和毒副作用。11例可评价的病人中(接受凡德他尼片300 mg/d,至少3个月)，2例患者获得PR,9例患者获SD.另外，病人血浆肿瘤标志物降钙素和癌胚抗原分别较基线值下降了72%和25%。研究者认为，凡德他尼片治疗甲状腺髓样癌主要作用于肿瘤细胞靶点RET酪氨酸激酶，RET可促进肿瘤细胞生长和存活，40%的散发性和100 %遗传性甲状腺髓样癌有RET基因的过表达。

　　甲状腺髓样癌发病率低，具有遗传性，无论放射治疗、联合化疗抑或内分泌治疗效果不佳，预后差。Ⅲ期临床试验（ZETA）结果显示，凡德他尼片组的无进展存活期（PFS）比安慰剂组延长（30个月比19个月），疾病进展的风险较安慰剂组降低了54%。另外，与安慰剂组相比，凡德他尼片组的客观缓解率45%、疾病控制率、降钙素水平、癌胚抗原水平等均改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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