地拉罗司 （Deferasirox），商品名为恩瑞格，是一种由美国FDA批准的铁螯合剂，被广泛用于治疗因长期输血导致的慢性铁过载症，尤其适用于地中海贫血患者。地中海贫血是一种常见的遗传性血液疾病，患者因血红蛋白合成障碍而导致贫血，往往需要频繁输血来 ...
痛风是一种由体内嘌呤代谢紊乱导致的代谢性疾病，主要表现为血尿酸水平升高和尿酸盐在关节内沉积，引发关节红肿热痛等症状。 非布司他 （非布索坦，Febuxostat）作为一种新型的治疗痛风药物，在临床上展现出了显著的效果。非布司他是一种黄嘌呤氧化酶抑 ...
非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌中最常见的类型，占肺癌总数的约85%。对于这种恶性肿瘤，治疗方法的选择至关重要，因为不同的患者可能需要不同的治疗方案。随着分子靶向药物研究的不断发展， 阿法替尼 /吉泰瑞（GILOTRIF）作为一种新型的表皮生长因子受体酪 ...
纤维化型间质性肺病，尤其是特发性肺纤维化（IPF），是一种慢性、进行性、弥漫性间质性肺疾病，其特征为肺组织的胶原蛋白沉积和成纤维细胞增生。这种疾病的病因尚未明确，且目前尚无特效药物可以完全治愈。然而， 吡非尼酮 （商品名：艾思瑞）作为一种抗 ...
肝小静脉闭塞病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）后的一种罕见且危及生命的并发症。该病症通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引发，临床表现为体重迅速增加、腹水、疼痛性肝肿大和黄疸。当肝静脉遭受阻塞，肝脏的 ...
结直肠癌（CRC）作为全球癌症相关死亡的第二大原因，其治疗一直是医学研究的重点。 比美替尼 （MEKTOVI，通用名：Binimetinib），作为一种MEK信号通路抑制剂，在结直肠癌的治疗中展现出了显著的疗效，特别是在针对具有特定基因突变的转移性结直肠癌患者 ...
晚期肾细胞癌（RCC）是一种具有挑战性的疾病，传统化疗治疗效果有限。RCC的治疗手段得到了极大的丰富。其中， 贝组替凡 （Belzutifan，商品名：Welireg）作为一种新型的缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂，在晚期RCC治疗中展现出显著的疗效。 临床 ...
卡巴他赛 （JEVTANA/CABAZITAXEL），一种由赛诺菲（Sanofi）公司研发的半合成紫杉烷类化合物，近年来在治疗转移性前列腺癌方面展现了显著的临床效果。作为一种新型的抗肿瘤药物，卡巴他赛已被广泛研究和应用于多种肿瘤的治疗，其中，其在难治性转移性前 ...
葡萄膜黑色素瘤（Uveal Melanoma,UMM）是成人眼内最常见的原发性恶性肿瘤，具有增殖活性高和易于转移等特点。其转移机制尚未完全明确，但一旦发生转移，致死率极高，目前尚无特效治疗方法。然而， 洛莫司汀 （CEENU），一种烷基化药物，在治疗转移性葡萄 ...
艾代拉里斯 （商品名Zydelig，化学名Idelalisib）是一种由Gilead Sciences公司开发的高度选择性、口服有效的磷酸肌醇3-激酶delta（PI3K-delta）抑制剂。自获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）批准以来，艾代拉里斯在治疗复发难治性滤泡性淋巴瘤（FL）中 ...
小细胞肺癌（SCLC）是一种高度侵袭性的肺癌类型，对一线化疗虽然敏感，但大多数患者仍会复发，且后续治疗选择有限。 鲁比卡丁 （Zepzelca/Lurbinectedin）作为一种新型的海洋来源抗癌药物，为这类患者带来了新的治疗希望。 鲁比卡丁由PharmaMar公司 ...
甲基苄肼 ，又称丙卡巴肼（NATULAN），是一种用于治疗多种恶性肿瘤的化疗药物。它的通用名称为甲基苄肼，英文名称则为Natulan（Procarbazine Hydrochloride）。作为一种细胞周期非特异性药物，甲基苄肼通过抑制DNA、RNA及蛋白质的合成，从而达到抗肿瘤 ...
脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Degeneration,SCD）是一种神经系统疾病，主要表现为共济失调、运动失调、帕金森症状及自主神经症状等。这类疾病通常因小脑受损而引起，患者的症状可能从步行困难开始，逐渐发展到发声困难、手颤、无法握笔写字等。 ...
甲基苄肼 ，又称丙卡巴肼（NATULAN），是一种被广泛用于治疗多种恶性肿瘤的化疗药物。尤其在治疗霍奇金淋巴瘤和脑癌方面，甲基苄肼展现出了其独特的疗效。然而，对于复发脑胶质瘤的治疗，甲基苄肼的安全性如何，是患者和医生共同关心的问题。 甲基 ...
普乐沙福 （Plerixafor），商品名为Mozobil，是一种由美国健赞公司研发并生产的药物，于2008年12月获得美国食品药品监督管理局批准上市。2010年7月，它也通过了国家食品药品监督管理局的批准，在国内上市用于治疗特定疾病。普乐沙福是一种小分子趋化因 ...
胆管癌是一种罕见但致命的癌症，通常发生在将消化液从肝脏运送到胆囊和小肠的细长胆管里。由于其发病部位特殊且症状不明显，大多数胆管癌患者在确诊时已是晚期，错过了最佳手术治疗时机。因此，针对这类患者的有效治疗方法一直是医学界研究的重点。一种 ...
阿那莫林 （Anamorelin），也被称为Adlumiz或エドルミズ錠，是一种由日本小野制药研发的创新型口服小分子药物。它在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）恶病质方面展现出了显著的疗效，为晚期癌症患者带来了新的希望NSCLC恶病质是一种复杂的代谢综合征，其特征是 ...
在全球范围内，结直肠癌（CRC）是第三大常见的恶性肿瘤，其发病率和死亡率均较高，严重威胁着人类的健康。KRAS基因突变是结直肠癌中最常见的基因改变之一，尤其是KRAS G12C突变，给晚期结直肠癌患者的治疗带来了巨大挑战。针对特定基因突变的靶向治疗药 ...
肥厚型心肌病（HCM）是一种以心肌肥厚为特征的遗传性心肌病，是青少年运动猝死的主要原因之一。根据左室流出道（LVOT）压差是否≥30mmHg，HCM可以分为梗阻性（oHCM）和非梗阻性。oHCM患者的临床症状往往更加严重，心衰、房颤、卒中以及死亡等风险均显著 ...
米托坦 （MITOTANE），又名密妥坦，正是这样一颗为肾上腺皮质癌患者带来前所未有治疗希望的明星药物。 肾上腺皮质癌，这一相对罕见却凶险异常的疾病，长久以来一直是医学界的一大挑战。它不仅因其发病机制的复杂性而难以捉摸，更因其高侵袭性和易转 ...
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