去纤苷/去纤维钠（DEFITELIO）以其独特的药理作用和显著的临床疗效，在静脉闭塞性疾病（VOD）及造血干细胞移植（HSCT）后并发症的治疗领域中独树一帜。去纤苷，商品名为DEFITELIO，是一种由猪小肠黏膜基因组DNA通过特殊工艺制得的单链脱氧寡核苷酸钠盐混合物。该药物具有多重药理作用，包括保护内皮细胞、促进纤维蛋白溶解、抗血栓形成、抗缺血、抗炎以及抗细胞黏附等。这些作用机制共同作用于病变血管，从而改善血管功能，减轻炎症反应，促进血管再通。

　　DEFITELIO通常以注射液的形式供临床使用，其独特的化学结构和作用机制使得该药物能够精准地作用于病变部位，发挥治疗作用。在临床上，DEFITELIO被广泛应用于治疗HSCT后出现的肝静脉闭塞性疾病（VOD），也称为肝窦阻塞综合征（SOS），以及伴有肾或肺功能失调的成年和儿童患者。

　　静脉闭塞性疾病（VOD）是一种严重的血管性疾病，主要由多种原因引起，导致肝脏内部的小静脉如中央静脉和下静脉出现纤维化和内膜炎症，进而引发血管阻塞和狭窄。严重者甚至可能导致肝细胞大量纤维化和坏死，威胁患者的生命健康。

　　在HSCT后的患者中，VOD是一种较为常见的并发症。由于造血干细胞移植过程中需要使用大量的化疗药物和免疫抑制剂，这些药物会对患者的肝脏造成严重的损伤，从而诱发VOD。临床表现为肝脏肿大、腹水、体重增加、外周性水肿、黄疸以及肝区疼痛等症状。VOD的病情进展迅速，且缺乏有效的治疗手段，因此患者的预后往往较差。

　　多项临床试验证实了去纤苷（DEFITELIO）在治疗VOD中的显著疗效。以下是一些关键的临床试验数据和结果：

　　‌临床试验设计‌：研究者们设计了多项随机对照试验，以评估DEFITELIO在治疗VOD中的疗效和安全性。这些试验通常将患者随机分为治疗组和对照组，治疗组接受DEFITELIO治疗，而对照组则接受其他常规治疗手段或安慰剂治疗。

　　‌疗效评估指标‌：临床试验的主要疗效指标包括患者的生存率、VOD的缓解率、肝功能指标的改善情况以及不良反应发生率等。结果显示，接受DEFITELIO治疗的患者在生存率上显著提高，VOD的缓解率也明显高于对照组。此外，DEFITELIO还能够显著改善患者的肝功能指标，如转氨酶水平、胆红素水平等。

　　‌作用机制验证‌：临床试验还进一步验证了DEFITELIO的作用机制。研究发现，DEFITELIO能够保护血管内皮细胞免受损伤，促进纤维蛋白溶解，抑制血栓形成和炎症反应。这些作用机制共同作用于病变血管，从而改善血管功能，减轻VOD的病理改变。

　　‌安全性评估‌：在临床试验中，DEFITELIO的不良反应发生率相对较低，且多为轻度至中度。常见的不良反应包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等。这些不良反应通常可以通过调整剂量、对症治疗或停药等方式得到控制。此外，DEFITELIO与其他药物的相互作用也较少，因此在使用过程中相对安全。

　　综上所述，去纤苷（DEFITELIO）作为一种创新药物，在治疗静脉闭塞性疾病（VOD）及造血干细胞移植（HSCT）后并发症中展现出了显著的疗效和安全性。其独特的药理作用机制和广泛的应用前景使得该药物成为VOD患者的一种重要治疗选择。然而，在使用该药物时需要注意患者的具体病情和不良反应风险，并在医生的指导下进行合理使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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