癫痫是一种由大脑神经元异常放电引起的慢性疾病，其症状多样，包括全身强直阵挛发作、局灶性发作等，严重影响患者的生活质量。难治性癫痫是指经过两种或多种抗癫痫药物治疗后，仍无法有效控制发作的癫痫。对于这类患者，司替戊醇（Stiripentol/Diacomit）作为一种独特的抗癫痫药物，展现出了显著的治疗效果和独特的抗癫痫机制。
司替戊醇主要通过多种机制发挥其抗癫痫作用。首先，它能有效抑制神经元的异常放电，从而减少癫痫发作的频率和强度。其次，司替戊醇通过增强γ-氨基丁酸（GABA）的作用，进一步稳定神经系统的兴奋性。GABA是大脑中一种重要的抑制性神经递质，司替戊醇通过抑制GABA转氨酶，增加GABA的浓度，从而有助于抑制神经元的过度兴奋。此外，司替戊醇还能调节离子通道的功能，降低神经元的兴奋性，进一步巩固其抗癫痫效果。
司替戊醇主要用于治疗6个月及以上、体重7公斤或以上的患者的难治性癫痫，特别是Dravet综合征（一种严重的儿童癫痫）相关的癫痫发作。Dravet综合征患者通常对其他抗癫痫药物反应不佳，而司替戊醇作为辅助治疗药物，与氯巴占或丙戊酸盐联合使用时，能显著减少患者的癫痫发作次数，提高生活质量。此外，司替戊醇在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫方面也展现出显著功效。
司替戊醇的推荐剂量为每日50mg/kg，分2或3次给药，具体取决于患者的年龄和体重。给药时，胶囊必须在餐时用一杯水整粒吞服，不得折断或打开。为确保药物完全吸收，患者应在餐时混合后立即服用司替戊醇的混悬散剂，并饮用所有混合物。如果遗漏剂量，应尽快补服，但如果已接近下次给药时间，则不应补服，而应继续按原计划服用下一次剂量。停药时，应逐渐减量，以减少癫痫发作频率增加和癫痫持续状态的风险。
在一项为期12年的观察性研究中，研究人员发现司替戊醇能显著降低Dravet综合征患儿的全身强直阵挛发作频率。41名接受治疗的患者中，有20名患者的发作频率长期减少超过或等于50%。此外，对于局灶性癫痫发作和癫痫持续状态，司替戊醇也展现出良好的疗效。这些实际案例证明了司替戊醇在治疗难治性癫痫方面的显著效果和独特优势。
司替戊醇作为一种创新的抗癫痫药物，其独特的作用机制、良好的临床疗效以及相对可控的不良反应，为难治性癫痫患者提供了新的治疗选择。通过合理的使用和监测，司替戊醇有望成为改善癫痫患者生活质量的重要药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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