脊髓小脑变性症(SCD)是一种罕见的神经系统紊乱,主要侵犯小脑、脊髓和脑干等关键区域,导致患者出现运动协调障碍,表现为走路不稳定、动作不流畅、说话含糊不清等症状。这些症状在医学上称为共济失调,是由小脑和脑干的神经元退化引起的。目前,对于脊髓小脑变性症,尚未发现特别有效的治疗方法或药物,治疗主要侧重于缓解症状。然而,他替瑞林(Taltirelin/Ceredist)作为一种创新药物,为延缓疾病进展带来了新的希望。
他替瑞林是一种合成的促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,能够调节促甲状腺激素的分泌。在中枢神经系统中,他替瑞林作为一种神经递质存在,有助于调节神经细胞的活动。更重要的是,他替瑞林能够促进神经元的生长和修复,这在神经系统疾病的治疗中至关重要。通过刺激小脑和脑干等关键区域的神经元再生和修复,他替瑞林有助于缓解共济失调的症状,为患者带来改善。
他替瑞林主要用于改善脊髓小脑变性症相关共济失调的各种症状,包括运动不协调、步态异常、言语障碍、眼球运动障碍等。此外,该药物不仅适用于遗传性的脊髓小脑变性症(如SCA),还适用于非遗传因素导致的脊髓小脑变性症,如多系统萎缩(MSA)、脑炎后的脊髓/小脑萎缩、外伤或肿瘤引起的小脑萎缩等。这些疾病的共同症状中都包含共济失调的表现。
在实际应用中,他替瑞林已展现出显著的疗效。例如,一位52岁的脊髓小脑变性病患者,在服用他替瑞林口腔崩解片后,共济失调症状得到明显改善。用药前,患者无法完成双侧指鼻试验,手指经常戳到眼睛或面颊附近;而用药三天后,双侧指鼻试验有明显进步,言语不清症状也有所改善。这一案例表明,他替瑞林不仅能够改善患者的运动功能,还能提高生活质量,减少疾病对日常生活的影响。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!