肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），俗称“渐冻症”，是一种不可逆的致死性运动神经元病。该疾病导致患者四肢和躯干肌肉进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般。ALS病因至今不明，可能涉及遗传和环境因素，且目前尚无治愈方法。然而随着医学研究的不断进步，一些新药的出现为ALS患者带来了新的治疗希望，其中就包括ALBRIOZA（AMX0035/PB-TURSO）。

　　药品与疾病概述

　　Albrioza（AMX0035/PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。这两种活性成分在固定剂量配方中联合使用，靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，旨在减少神经元死亡和功能障碍。ALS患者面临的主要挑战是神经元的快速死亡，这导致肌肉无力和萎缩。Albrioza的作用机制正是通过阻断这些关键细胞死亡途径来减缓疾病的进展。

　　临床试验结果

　　Albrioza的临床效果得到了多项临床试验的验证。其中，最为关键的是2期CENTAUR试验。该试验在东北ALS联盟（NEALS）的25个临床中心开展，共纳入了137名ALS成人患者。试验设计为一个为期6个月的随机安慰剂对照期和一个开放标签长期随访期。在6个月随机期结束时，采用改良ALS功能评定量表（ALSFRS-R）进行测量，结果显示，与安慰剂组相比，Albrioza治疗组患者的ALSFRS-R评分平均高出2.2分（29.06分vs 26.73分），表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。

　　此外，对来自CENTAUR试验的所有随机化患者进行了长达3年的生存分析。分析显示，与安慰剂对照期开始接受安慰剂治疗的患者相比，在安慰剂对照期开始接受Albrioza的患者，死亡风险降低了44%。在开放标签长期随访期，ALBRIOZA组的中位生存期为25.0个月，而安慰剂组为18.5个月，差异为6.5个月。这些数据不仅证明了Albrioza在延缓ALS疾病进展方面的有效性，还显示了其能够显著改善患者的生存质量。

　　不良反应与安全性

　　尽管Albrioza在临床试验中表现出显著的疗效，但其也存在一定的不良反应。在CENTAUR试验中，与安慰剂组相比，Albrioza组患者的胃肠道事件发生率更高（≥2%）。然而，这些不良反应通常是轻至中度的，并且大多数患者能够耐受。此外，对于患有干扰胆汁酸循环的疾病（如肠肝循环疾病、胰腺疾病或肠道疾病）的患者，以及高钠摄入量敏感的患者，使用Albrioza时可能需要额外的监测和注意事项。

　　药品优势

　　Albrioza作为ALS治疗的新药，具有显著的优势。首先，它提供了一种新的治疗机制，通过阻断线粒体和内质网依赖性神经元退行性变通路来减少神经元死亡，这与目前市场上已有的ALS治疗药物（如利鲁唑和依达拉奉）的作用机制不同。其次，Albrioza的临床试验结果显示，它不仅能够显著改善患者的临床功能下降，还能降低死亡风险，为患者带来更长的生存期和更好的生活质量。此外，作为一种口服固定剂量复方制剂，Albrioza的用药方式相对简便，患者依从性更好。

　　未来展望

　　尽管Albrioza为ALS患者带来了新的治疗希望，但医学界对于ALS的研究仍在继续。随着医学研究的不断深入和技术的不断进步，相信未来会有更多更有效的治疗方法出现，为ALS患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 ALBRIOZA https://www.kangbixing.com/