迈凡妥/玛伐凯泰（Camzyos，Mavacamten），作为全球首创且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病（特别是梗阻性肥厚型心肌病）的治疗带来了前所未有的突破。

　　一、作用机制

　　玛伐凯泰的核心作用在于其独特的选择性、可逆性心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂特性。心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中扮演着关键角色，而在肥厚型心肌病中，心肌肌球蛋白的活性过高，导致心脏收缩力过强，增加了心脏的负担。玛伐凯泰通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成，这些横桥是肌肉收缩的关键。这种抑制作用导致心室流出道（LVOT）梗阻的减少，左心室充盈压力的改善，以及心肌壁应力的降低，从而显著改善心脏功能。

　　二、临床试验结果

　　玛伐凯泰在多项临床试验中均展现出了卓越的疗效。其中，PIONEER-HCM和EXPLORER-HCM试验尤为引人注目。

　　在PIONEER-HCM试验中，使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低，从基线的103 mmHg降至12周时的19 mmHg，平均变化为-89.5 mmHg，显示出显著的疗效。同时，患者的峰值氧耗量（pVO2）也显著增加，静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。

　　EXPLORER-HCM试验则是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，共纳入了251名成人肥厚型心肌病患者。结果显示，迈凡妥组中有37%的患者达到了主要终点（即峰值耗氧量改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA心功能分级改善至少1级，或峰值耗氧量改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA心功能分级未恶化），而安慰剂组仅为17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加、KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。

　　三、长期疗效与安全性数据

　　EXPLORER-LTE研究提供了玛伐凯泰长期疗效和安全性的重要数据。该研究旨在评估迈凡妥治疗NYHA心功能分级II-III级、有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者的长期有效性和安全性。经过长达3.5年（180周）的连续治疗，患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平的显著降低。同时，基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估结果，患者的症状与功能能力也有所改善。在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致，未发现新的安全性信号。

　　四、临床实践中的应用

　　玛伐凯泰的获批上市，为梗阻性肥厚型心肌病的治疗提供了新的选择。与传统的手术治疗相比，药物治疗具有无创、便捷和易于接受等优点。玛伐凯泰的出现，使得许多原本需要手术治疗的患者得以通过药物治疗获得显著改善，从而避免了手术风险。同时，其长期疗效和安全性数据也为患者提供了持续稳定的治疗保障。

　　值得注意的是，虽然玛伐凯泰在临床试验中展现出了卓越的疗效和安全性，但在实际应用中仍需根据患者的具体情况进行个体化治疗。特别是对于左心室射血分数（LVEF）较低的患者，需要谨慎确定剂量，以避免心力衰竭的发生。

　　综上所述，迈凡妥/玛伐凯泰作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病的治疗带来了革命性的改变。其独特的作用机制、卓越的临床疗效、长期的安全性和稳定性以及临床实践中的广泛应用前景，都使得玛伐凯泰成为梗阻性肥厚型心肌病治疗领域的一颗璀璨明珠。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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