重症肌无力是一种棘手的自身免疫性疾病,会干扰神经肌肉接头的信号传递,致使患者肌肉无力、极易疲劳。对于难治性全身型重症肌无力的成年患者来说,生活充满了挑战。而舒立瑞/依库珠单抗(Soliris)的出现,为他们带来了新的治疗希望。
人体的免疫系统在正常情况下能抵御外来病原体,但在重症肌无力患者体内,免疫系统却出现了紊乱,错误地攻击神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体。补体系统作为免疫系统的一部分,也被异常激活,进一步加重了神经肌肉接头的损伤。舒立瑞/依库珠单抗是一种特殊的重组人源化单克隆抗体,它能够精准地识别并结合补体蛋白C5,阻止C5裂解为C5a和C5b,从而有效阻断补体末端通路的激活,抑制炎症反应,避免神经肌肉接头遭受进一步破坏,让肌肉能够重新正常接收神经信号,缓解肌无力症状。
舒立瑞主要适用于那些经过多种常规治疗手段,如胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂等治疗后,病情依然得不到有效控制的难治性全身型重症肌无力成年患者。这些患者往往会出现严重的吞咽困难,导致进食艰难;呼吸困难,影响正常呼吸功能;肢体无力,难以完成简单的日常动作,严重的甚至会危及生命。
在使用过程中,患者需要特别留意一些事项。首先,使用该药物会增加感染的风险,尤其是脑膜炎球菌感染。所以,患者在开始治疗前至少2周,就应该接种脑膜炎球菌疫苗,并且在治疗期间要尽量避免前往人员密集、容易感染病菌的场所。其次,在输液过程中,部分患者可能会出现输液相关的不良反应,例如发热、寒战、皮疹等。医护人员会密切关注患者的反应,一旦出现严重不良反应,会立即采取相应的应对措施。此外,长期使用该药物还需要关注对肝肾功能的影响,需要定期进行相关检查。
舒立瑞/依库珠单抗为难治性全身型重症肌无力成年患者带来了新的曙光。但患者在使用过程中,一定要严格遵循医嘱,积极配合治疗,这样才能实现最佳的治疗效果,重新拥抱美好的生活。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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