他替瑞林（Taltirelin）是一种合成的促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，商品名为Ceredist。他替瑞林通过与脑内TRH受体结合，调节神经递质（如乙酰胆碱和多巴胺）的代谢，激活多巴胺系统，从而改善运动协调能力。这种机制使其对中枢神经系统的作用比TRH强10-100倍，且作用持续时间更长。

　　脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种神经系统遗传性疾病，主要由基因突变引起，导致小脑、脑干和脊髓发生退行性变。其核心临床表现为运动协调功能逐渐减退以及平衡失调，因此也被称作常染色体显性小脑性共济失调。该病具有较高的遗传性，据流行病学调查，其患病率大致在1-5/10万的范围。

　　SCA依据不同的致病基因被细分为43个亚型，其中SCA3是出现频率最高的亚型。在中国，SCA3在所有常染色体显性遗传SCA病例中占比为51.1%-72.5%。该病在发病初期往往没有明显症状，或者症状不够典型，但随着时间推移，通常在10-15年后，患者会逐渐失去行走能力。这不仅给患者本人带来长期的身心痛苦，也让整个家庭承受巨大的压力和折磨。

　　在多项临床试验中，他替瑞林（Taltirelin）均显示出对脊髓小脑变性症（SCD）患者的显著疗效。

　　一、2期临床试验

　　一项为期6周的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究纳入了60例脊髓小脑变性患者。研究设计为双向交叉，患者经过2周观察后分为两组：一组先接受他替瑞林一日2次、每次20mg，连续2周，随后接受安慰剂2周；另一组则先接受安慰剂2周，再接受他替瑞林治疗2周。

　　结果显示，他替瑞林组的整体改善率显著优于安慰剂组（P=0.0394）。在指鼻试验和Tapping-point试验中，他替瑞林组的神经评分优于安慰剂组。此外，他替瑞林对患者的自发性动作和总精神状态的改善也优于安慰剂（P值分别为0.0448和0.0296）。

　　二、3期临床试验

　　另一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床研究中，427例脊髓小脑变性患者随机接受他替瑞林一日2次（每次5mg）或安慰剂治疗，持续28至52周。28周时，他替瑞林组的整体改善率显著优于安慰剂组（P<0.001）。他替瑞林组的共济失调总改善率显著优于安慰剂组（P<0.004），共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组为39.4%。此外，他替瑞林组的不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组相当。

　　三、个案研究

　　2009年，Zenichiro Kato等人在一名18岁Ⅲ型脊髓性肌萎缩患者身上发现，口服他替瑞林水合物后，患者的肌力明显提高。

　　综上所述，他替瑞林在改善脊髓小脑变性患者的运动功能和精神状态方面表现出显著的疗效，且不良反应发生率与安慰剂相当，安全性较高。虽然其疗效显著，但患者在使用过程中需注意可能的副作用，并在医生的指导下进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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