在医学的广阔领域中，针对各种难治性疾病的药物研发一直是科研人员关注的重点。其中，埃拉菲布拉诺（Iqirvo/Elafibranor）作为一种创新药物，为原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者提供了新的治疗希望。

　　埃拉菲布拉诺，也被称为Iqirvo或GFT505，是一种每日一次的口服片剂。该药物于2024年6月10日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，成为近十年来首个获批用于治疗PBC的新药。它主要适用于对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳或不能耐受UDCA的成年PBC患者。

　　埃拉菲布拉诺的核心作用机制在于其作为过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂，特别是PPARα和PPARδ的双重配体。PPARs是一类配体激活的转录因子，隶属于核激素受体超家族，参与调节多种代谢过程和细胞功能。

　　‌埃拉菲布拉诺及其主要活性代谢物能够激活PPAR-α和PPAR-δ受体。这些受体的激活在能量稳态和代谢功能中发挥着关键作用。通过激活PPAR受体，埃拉菲布拉诺有效抑制了胆汁酸的合成。胆汁酸在PBC的发病机制中起着重要作用，其过度积累会导致肝内小胆管进行性非化脓性炎症破坏，最终导致胆汁淤积、肝纤维化及肝硬化。

　　原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性自身免疫性肝病，主要特征是肝内小胆管进行性非化脓性炎症破坏。该疾病好发于中老年女性，其发病机制尚不完全清楚，可能与遗传、环境及免疫因素等多种因素有关。

　　PBC患者的临床表现多样，早期可能无明显症状，随着病情进展，患者可出现疲劳、瘙痒、黄疸、右上腹不适等症状。若不及时治疗，疾病将逐渐进展为肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭，严重影响患者的生活质量。

　　埃拉菲布拉诺作为治疗PBC的创新药物，通常作为UDCA的替代或辅助治疗，用于对UDCA反应不佳或不能耐受UDCA的PBC患者。

　　推荐剂量为每日一次80毫克，口服，随餐或不随餐均可。在使用埃拉菲布拉诺时，患者和医生应共同注意以下几点：

　　‌1.定期监测‌：长期使用埃拉菲布拉诺时，患者应定期进行体检和实验室检查，以监测药物的疗效和潜在的不良反应。特别是肝功能和肌肉状况，需要密切关注。

　　2.‌避免药物相互作用‌：如果患者同时使用胆汁酸螯合剂或其他药物，应至少在使用这些药物前4小时或后4小时服用埃拉菲布拉诺，以减少药物相互作用的风险。

　　3.‌注意不良反应‌：埃拉菲布拉诺的常见不良反应包括体重增加、腹泻、腹痛、恶心、呕吐等消化系统不适，以及肌肉问题、关节痛等全身症状。在使用过程中，如出现任何不适，应及时就医。

　　埃拉菲布拉诺作为一种针对原发性胆汁性胆管炎治疗的创新药物，其独特的作用机制为PBC患者提供了新的治疗选择。通过激活PPAR受体，抑制胆汁酸合成，埃拉菲布拉诺能够显著改善PBC患者的肝功能，延缓疾病进展。然而，任何药物的使用都应在医生的指导下进行，以确保患者的安全和治疗效果。随着医学研究的不断进步，相信未来会有更多像埃拉菲布拉诺这样的创新药物问世，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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