培米替尼（Pemigatinib），是一种口服的选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗携带FGFR基因突变的晚期或转移性胆管癌。

　　临床试验数据

　　‌FIGHT-202试验是一项多中心、单臂、开放标签的2期临床试验，旨在评估培米替尼在治疗携带FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者中的疗效和安全性。该试验纳入了107名患者，他们均接受了培米替尼的口服治疗。

　　‌主要终点‌：总缓解率（ORR），即达到完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的患者比例。结果显示，ORR为35.5%，其中1例CR和37例PR。

　　‌次要终点‌：包括缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及安全性等。结果显示，中位DoR为6.9个月，中位PFS为6.3个月，中位OS为13.8个月。在安全性方面，最常见的不良反应包括高磷酸盐血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、干眼症和味觉障碍等。

　　‌除了FIGHT-202试验外，还有其他临床试验评估了培米替尼在不同FGFR基因突变类型胆管癌中的疗效。这些试验的结果均显示，培米替尼对于携带FGFR基因突变的胆管癌患者具有显著的疗效，且安全性可控。

　　研发历程

　　培米替尼的研发始于对胆管癌发病机制的深入研究。科学家们发现，FGFR基因突变在胆管癌中较为常见，且这些突变与肿瘤的增殖和侵袭密切相关。因此，开发一种能够选择性抑制FGFR酪氨酸激酶的药物成为研究的重点。在实验室条件下，培米替尼显示出对FGFR基因突变的胆管癌细胞系和异种移植模型的显著抑制效果。这些研究为其进入临床试验奠定了坚实的基础。

　　I期临床试验主要评估了其安全性、耐受性、药代动力学特性和初步疗效。结果显示，培米替尼具有良好的耐受性，且药代动力学特性符合预期。在初步疗效方面，部分携带FGFR基因突变的患者显示出肿瘤缩小。基于I期临床试验的结果，培米替尼进入了关键的II期临床试验，即上述的FIGHT-202试验。该试验的结果为培米替尼的获批上市提供了有力的证据。

　　‌培米替尼于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌成人患者。随后，其也在其他国家获得批准。

　　综上所述，培米替尼作为一种创新的选择性FGFR酪氨酸激酶抑制剂，在治疗携带FGFR基因突变的胆管癌中展现出了显著的疗效和良好的安全性。其临床试验数据的可靠性和研发历程的稳健性，为其在临床实践中的应用提供了有力的支持。随着对其研究的不断深入，培米替尼有望为更多携带FGFR基因突变的肿瘤患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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