甲磺酸贝舒地尔片作为一款治疗慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的创新药物,正逐渐走入大众视野,为患者的治疗开辟新路径。
造血干细胞移植是血液癌症等疾病的重要治疗手段,给无数患者带来了生命的曙光。然而,约30%-70%接受异基因造血干细胞移植的患者会面临一个严峻的问题——慢性移植物抗宿主病。这是移植后阶段出现的严重并发症,移植的免疫细胞(移植物)会攻击患者(宿主)自身的细胞,破坏自体原有的免疫系统,进而导致多个组织发生炎症和纤维化。
cGVHD的临床表现多样,涉及皮肤、口腔、眼睛、关节、肝脏、肺、食道和胃肠道等多个组织。患者可能会感到虚弱、疼痛、行动受限,皮肤干硬、眼睛干燥、呼吸受限等症状反复出现。更为严重的是,随着疾病进展,中至重度患者的皮肤硬皮病样、眼睛干涩等症状会不断加重,甚至导致移植失败、血液肿瘤复发及死亡,给患者的身体和心理都带来沉重负担。目前,糖皮质激素联合或不联合CNI是cGVHD的一线治疗标准方案,但整体疗效仅为50%,对于很多患者来说,仍急需更有效的治疗方法。
甲磺酸贝舒地尔片的出现为cGVHD的治疗带来了新的思路。它是一款针对ROCK2靶点的免疫调节剂。研究发现,ROCK2是多种促纤维化过程的关键调节者,在cGVHD的纤维化进程中起着重要作用,是治疗cGVHD纤维化的关键靶点。
甲磺酸贝舒地尔片通过作用于ROCK2靶点,帮助患者恢复自身免疫稳态。简单来说,就是让免疫系统在有效识别和攻击外来病原体的同时,保持对人体正常细胞的耐受性,避免过度活跃导致自身组织的损伤。不仅如此,它还能直接作用于纤维化组织,从源头机制上预防纤维化的形成,减少纤维化,改善患者的临床结局。这种创新的作用机制为cGVHD的治疗从免疫抑制发展到免疫稳态提供了有力支持,慢性移植物抗宿主病治疗的最终目标是建立免疫耐受,让疾病不再复发或临床表现不再明显加重,而甲磺酸贝舒地尔片正朝着这个目标发挥着积极作用。
临床研究数据显示,甲磺酸贝舒地尔片在治疗cGVHD方面展现出了令人瞩目的效果。接受该药物治疗后,整体缓解率可达76%,患者临床反应迅速,总体中位应答时间为5周。在应答者中,有91%的患者在6个月内症状发生缓解,肺部纤维化患者甚至可以实现完全缓解,且整体安全性和耐受性良好。甲磺酸贝舒地尔已被2023年CSCO造血干细胞移植血液疾病指南列为慢性移植物抗宿主病二线治疗的推荐药物。这一系列数据和指南推荐,都充分证明了甲磺酸贝舒地尔片在cGVHD治疗中的有效性和重要地位。
甲磺酸贝舒地尔片为对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病患者带来了新的希望,随着对它的深入研究和应用,相信会有更多患者从中受益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:甲磺酸贝舒地尔片(REZUROCK/BELUMOSUDIL/KD025)通过抑制ROCK能够减轻慢性移植物抗宿主病的症状
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