在心血管疾病领域，梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）严重影响患者生活质量，甚至危及生命。迈凡妥/玛伐凯泰（Lucimava/Camzyos）的出现，为这类患者带来了新希望。

　　一、梗阻性肥厚型心肌病背景

　　梗阻性肥厚型心肌病是一种以心肌非对称性肥厚、心室腔变小为特征，常伴有左心室血液充盈受阻、舒张期顺应性下降的心肌病。患者常出呼吸困难、胸痛、心悸、头晕甚至晕厥等症状。传统治疗手段包括药物治疗（如β受体阻滞剂、非二氢吡啶类钙通道阻滞剂等）、手术（如室间隔切除术）以及酒精室间隔消融术等，但部分患者治疗效果不佳或存在手术风险。

　　二、玛伐凯泰的作用机制

　　玛伐凯泰是一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂。在心肌收缩过程中，肌球蛋白与肌动蛋白相互作用产生收缩力。玛伐凯泰通过与心肌肌球蛋白的特定部位结合，改变肌球蛋白的构象，减少肌球蛋白头部与肌动蛋白的结合，从而降低心肌收缩力，减轻左心室流出道梗阻，改善心脏舒张功能，缓解患者症状。

　　三、临床试验详情

　　EXPLORER-HCM试验

　　试验设计：这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，从2017年开始，旨在评估玛伐凯泰治疗有症状的oHCM患者的安全性和有效性。共纳入了251例患者，按2:1的比例随机分配至玛伐凯泰组（166例）和安慰剂组（85例）。

　　试验过程：患者接受玛伐凯泰（起始剂量为2.5mg，每日一次，根据耐受性和治疗反应逐渐滴定至最大剂量10mg，每日一次）或安慰剂治疗24周。在试验期间，定期对患者进行心功能评估、症状评分以及安全性指标监测。

　　试验结果：在主要终点方面，与安慰剂组相比，玛伐凯泰组患者在24周时的纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善情况更显著。具体数据为，玛伐凯泰组有47%的患者NYHA心功能分级改善至少1级，而安慰剂组仅为17%（P＜0.001）。在次要终点上，玛伐凯泰组患者的运动耐量也得到明显提升。6分钟步行距离在玛伐凯泰组平均增加了32米，而安慰剂组仅增加6米（P＜0.001）。同时，患者的生活质量评分也有显著改善，如堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）总分在玛伐凯泰组平均提高了10.6分，安慰剂组提高3.1分（P＜0.001）。在安全性方面，常见的不良反应包括疲劳、头晕、恶心等，但大多为轻至中度，且耐受性良好。

　　VALOR-HCM试验

　　试验设计：该试验也是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，从2019年开始，纳入了304例有症状的oHCM患者，同样按2:1的比例随机分为玛伐凯泰组（204例）和安慰剂组（100例）。

　　试验过程：患者接受玛伐凯泰（剂量调整方式同EXPLORER-HCM试验）或安慰剂治疗30周。除了常规的心功能和症状评估外，还重点关注了患者的左心室流出道压力阶差（LVOT-G）变化。

　　试验结果：玛伐凯泰组在降低LVOT-G方面表现出色。治疗30周后，玛伐凯泰组患者的LVOT-G较基线平均降低了44mmHg，而安慰剂组仅降低6mmHg（P＜0.001）。在改善患者症状和生活质量方面，与EXPLORER-HCM试验结果相似，玛伐凯泰组患者的NYHA心功能分级改善比例更高，运动耐量和生活质量评分提升更显著。安全性方面，不良反应与之前试验相似，未出现新的安全性问题。

　　这些临床试验充分证明了迈凡妥/玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面的有效性和安全性，为oHCM患者提供了一种全新且有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛法凯泰/玛法卡泰(MAVACAMTEN)能够减轻肥厚型心肌病患者的心肌收缩力以及改善心脏功能

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