随着对GBM分子病理认识的深刻，自2018年以来几项分子靶向药物治疗复发GBM（rGBM）及与Stupp标准方案联合治疗nGBM能在mOS获益，使得患者及神经肿瘤学者看到新的希望。2019年1月，Lancet杂志发表了一个开放标签、随机对照的Ⅱ期临床试验，对比瑞戈非尼和CCNU在rGBM的有效性和安全性。Regorafenib为口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可以抑制血管生成以及其他肿瘤驱动基因通路，其能阻断肿瘤血管生成、抑制肿瘤细胞增殖并调控肿瘤微环境，从而抑制肿瘤的增殖与侵袭。该试验证实瑞戈非尼是一种可行的治疗rGBM的药物，其不良反应需要进一步探究。
2019年初，发表在Clinical Cancer Research杂志上的一个Ⅱ期临床试验：Iniparib [PARP（多聚ADP核糖聚合酶）抑制物， 依尼帕利布]联合TMZ同步放化疗+辅助化疗治疗nGBM，患者耐受性良好。
2018年，Int J Radiat Oncol Biol Phys杂志发布了一个Ⅱ期临床实验，评估Bortezomib（蛋白酶体抑制剂，硼替佐米）连用TMZ以及局部放疗在nGBM中的疗效和安全性。Bortezomib抑制了细胞中某些蛋白的水解，从而抑制了细胞黏连、血管新生、和细胞因子介导的胞间通讯，从而影响肿瘤微环境。
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