维罗非尼/威罗非尼属于一类叫做激酶抑制剂的药物。维罗非尼仅适用于其癌症具有V600E BRAF突变的黑素瘤患者（即在B-Raf蛋白上的氨基酸位置600处，正常的缬氨酸被谷氨酸取代）。大约60％的黑色素瘤有这种突变。它还具有抗罕见BRAF V600K突变的功效。维罗非尼不抑制没有这些突变的黑色素瘤细胞; 该药物反常刺激正常的BRAF,并可能在这种情况下促进肿瘤生长。那么，维罗非尼/威罗非尼可以治疗什么病症呢？
2011年8月份，维罗非尼/威罗非尼被FDA批准，用于治疗晚期转移性或不能切除的黑色素瘤。 2012 年 2 月份，欧盟委员会也批准了罗氏公司的维罗非尼，用于治疗成人 BRAF V600 突变阳性、经手术不能切除或转移性的黑色素瘤。 美国时间2017年11月6日，FDA扩大了维罗非尼的适应症，用于一种罕见病Erdheim-Chester病（ECD）中存在基因BRAF V600突变的成年人患者的治疗，该药物也成为首个治疗ECD的药物。 2017年，上海罗氏制药有限公司宣布，公司研发的用于治疗BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药维罗非尼在中国正式上市，标志着中国黑色素瘤治疗自此迈入靶向时代。凭借卓越的临床数据，维罗非尼于2017年3月获得国家食品药品监督管理总局加速批准，提前两年上市，并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南（2017版）》中，成为BRAFV600基因突变患者治疗的一类推荐药物。
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