维奈托克/维奈妥拉（venetoclax,Venclyxto）是一种口服第二代B细胞淋巴瘤-2蛋白（BCL2）抑制剂，适用于染色体17p缺失（del（17p））、氟达拉滨耐药、伊布替尼或idelalisib治疗期间或治疗后进展的复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）。

　　CLL患者中维奈托克/维奈妥拉的疗效、剂量递增和不良事件数据几乎全部来自临床试验。本研究的目的是更好地了解真实世界临床实践中使用维奈托克治疗的CLL患者的疾病特征和不良事件。研究人员探讨了维奈托克治疗早期进展的预后因素，重点关注维奈托克停药后的结果，并分析了停药后的治疗选择。

　　维奈托克/维奈妥拉治疗效果如何呢？

　　维奈托克治疗效果整个队列的客观反应率（ORR）为72.1％，19.4％的患者达到完全反应（CR）。至最佳反应的中位时间为2.1个月。在以下高风险组中维奈托克的ORR相似：年龄≥65（ORR=74.3％），del（17p）（71.4％），接受过伊布替尼治疗（69.1％），BTK突变（91.6％）和PLCγ2突变（75.0％）患者。

　　临床试验分析了维奈托克（venetoclax）联合用药治疗慢性淋巴细胞白血病的效果。一项代号为CLL14的国际多中心、开放标签的三期研究，共入组432例患者，1:1随机分组。研究组使用维奈托克联合奥比妥珠单抗、固定12周期治疗方案；对照组使用苯丁酸氮芥联合奥比妥珠单抗，使用为12个月，与既往研究相比持续时间更长。  

　　中位随访28.1月。维奈托克/维奈妥拉联合奥比妥珠单抗组优于对照组。24个月时PFS率为88% vs 64%（HR,0.35）；ORR为85% vs 71%，CR率50% vs 23%；治疗结束3个月后外周血微小残留病（MRD）阴性率为76% vs 35%，骨髓MRD阴性率57% vs 17%，MRD阳性转化率VenG组较对照组风险降低81%（HR,0.19）。

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