在急性髓性白血病中FLT3阳性也是白血病中的一种，但是这种疾病 一般都是发生在成年人的身上，并且随年龄的增长而增加发病的机率。很多常规的一些化疗治疗效果都不尽人意，并且容易复发，五年的生存率很低。二十年来，医疗研究人员一直专注于白血病方面的治疗但是最后的效果不是很理想，直到米哚妥林rydapt的获批上市，才打破了这个局面，米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病，治疗效果上远优于常规的化疗方案。

　　晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见血液肿瘤，不仅预后差，治疗方法也很有限。多重激酶抑制剂雷德帕斯(midostaurin)可抑制推动该病发展的KIT D816V.最近，一项开放性研究旨在评估雷德帕斯治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群。

　　那么米哚妥林的治疗效果怎么样呢？

　　2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　研究人员对116例患者进行了一项米哚妥林的开放性研究，剂量为100毫克，每天两次，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者有资格列入主要疗效人群：16例患者有侵袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要成果是最佳的整体响应。

　　全球多中心前瞻性RATIFY研究证实，米哚妥林与标准化疗联合，可以显著提高FLT3突变成人AML患者的总体生存(OS)(中位生存时间为74.7vs25.6个月，HR=0.78，N=717)。基于这项研究，美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年批准米哚妥林用于FLT3-ITD突变初治AML患者的治疗。同时，在最新的欧洲白血病网(ELN)以及美国国立综合癌症网络(NCCN)指南中，米哚妥林联合化疗也被推荐作为FLT3突变成人AML患者的一线治疗方案。

　　整体响应率为60%(95%可信区间[CI]，49至70);45%的患者产生了主要反应，被定义为至少一种肥大相关器官损害完全消退。不论晚期系统性肥大细胞增多症亚型如何，KIT突变状态，或暴露于先前疗法，响应率都是相似的。骨髓肥大细胞负担和血清胰蛋白酶水平的平均最佳百分比变化分别为59%和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16例嗜碱粒细胞性白血病患者中，中位总生存期为9.4个月(95%CI,7.5至无法估计)。56%的患者由于毒性作用剂量减少;在这些患者中32%的患者重新增加到起始剂量是可行的。最常见的不良事件是低级的恶心、呕吐和腹泻。发生新的或恶化的3级或4级中性粒细胞减少，贫血和血小板减少的患者分别为24%，41%和29%，主要发生在那些先前存在血细胞减少的患者中。

　　在这个开放性研究中，米哚妥林显示出治疗晚期全身性肥大细胞增多症患者的疗效，包括高致命性变异体肥大细胞白血病。

　　总体响应率为60%; 其中45%的患者达到了一个主要响应。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59% 和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量;这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650。

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