依维替尼2018年7月获美国食品药品管理局（FDA）批准，用于治疗经Abbott RealTimeTM IDH-1伴随诊断试剂盒证实存在异柠檬酸脱氢酶-1（IDH-1）突变的复发性/难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。
2019年8月，依维替尼的适应症获FDA批准扩大到一线治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成人患者。据统计，约有6%~10%的AML患者存在IDH-1突变，突变的IDH蛋白可将α-酮戊二酸（α-KG）还原成2-羟基戊二酸（2-HG），异常产生的2-HG可促进肿瘤发生。
2018年9月一项依维替尼单药治疗IDH1突变的、复发/难治性AML的研究中，其目的是评估依维替尼单药治疗AML的安全性和有效性。研究纳入258例患者，其中复发/难治性AML患者179例，服用依维替尼 500mg qd。
随访6个月，完全缓解率提升，整体缓解率提高，缓解的中位持续时间分别为9.3个月和6.5个月。35%的患者不再依赖输血。治疗相关的不良事件包括QT间期延长7.8%、IDH分化综合征3.9%、贫血2.2%、血小板减少3.4%、白细胞增多1.7%。
最终得出研究结论：在IDH1突变的、复发/难治性AML患者中，每日500mg剂量的艾伏尼布依维替尼治疗不良事件发生率低、不依赖输血更多、完全缓解比例更高。
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