据悉，在一项小型研究中，对托法替布治疗结节病患者的肉芽肿存在于肺，淋巴结，骨骼和皮肤中，该患者对其他结节病治疗无反应。
研究人员使用多次活检显示肉芽肿来诊断结节病，并使用正电子发射断层扫描计算机断层扫描(PET-CT)图像来评估整个患者体内病变的存在。在六个月和九个月重复扫描，结果显示内部结节病病灶完全缓解。
一项测试托法替布功效的开放标签1期临床试验(NCT03910543)目前正在康涅狄格州耶鲁医学院招募多达15名皮肤结节病患者。患者将每天接受两次治疗，持续6到12个月。主要结果是治疗六个月后皮肤结节病活动和形态学仪器以及肉芽肿活动评分指数得到改善。次要结果包括改善内脏结节病(如肺或心脏)以及与皮肤有关的生活质量。在治疗前后进行PET-CT扫描。
另一个开放标签期临床试验(NCT03793439)正在招募多达5例肺结节病在俄勒冈卫生科学大学，以确定是否对托法替布治疗进一步研究是必要的。每天两次给患者服用托法替布,持续16周，并在第二，第四，第八，十二和第16周进行诊断评估。主要结局指标是治疗的患者中皮质类固醇使用量减少50%或更好，而肺功能没有下降。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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