急性髓性白血病（AML）是最难以治疗的血癌之一。它在骨髓中形成，导致血流和骨髓中异常白细胞数量增加，只有大约28%的病人能活五年或五年以上。这时，维奈妥拉这款药物就出来了。

　　2018年11月21日，美国FDA批准维奈妥拉与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗，用于年龄在75岁或以上的成年人或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓性白血病(AML)成人患者。维奈妥拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞凋亡的目的。是一类负责调节细胞凋亡的基因家族，在维持细胞存活以及抑制细胞凋亡中发挥着重要作用。基因突变是多种癌症发生的主要原因，当中抗凋亡基因过表达会阻止细胞色素C及SMAC释放，从而抑制细胞凋亡导致癌症的发生。

　　2020年2月，艾伯维（AbbVie）公司公布了一项维奈妥拉联合低剂量阿糖胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-C（M16-043）研究的最新结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在新确诊的、不符合强化化疗机会的急性髓性白血病患者中开展。研究中，所有患者被随机分配，接受维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗（n=143），或接受安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗（n=68），主要终点是总生存期（OS）。

　　结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组死亡风险降低25%；在初步分析（中位随访12个月）时，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为7.2个月VS 4.1个月；另外随访6个月后的事后分析显示，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为8.4个月VS 4.1个月。

　　次要终点方面，与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈妥拉+低剂量阿糖胞苷治疗组完全缓解率显著提高（CR:27.3% vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi:47.6% vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh:46.9% vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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