威托克是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药,用于治疗一部分慢性淋巴细胞白血病。美国FDA批准抗癌药威托克(商品名:Venclexta)与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)联用,治疗75岁或以上新确诊或因并发症无法接受强力诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者。
威托克针对慢淋白血病的一期临床试验中,它有80%左右的有效率,包括近20%完全缓解(癌细胞消失)。两年存活率高达84%,而且副作用比较轻。考虑到参加临床试验的病人都是其它疗法失败的晚期病人,这个结果很惊人。那么威托克为啥有效?因为它能特异地抑制BCL-2蛋白功能。那么问题来了,BCL-2是啥?BCL-2是防止细胞启动“自杀程序”的蛋白。
细胞生长是个非常精密的工程,需要慢慢的来,每一步都要仔细检查,不能有纰漏。出了纰漏怎么办?有节操的正常细胞会主动选择自尽,不给人体添麻烦,这个过程叫“细胞凋亡”(apoptosis)。相对正常细胞,癌细胞盲目追求生长速度,本来就更容易出现各种纰漏。虽然捅了篓子,但癌细胞不想死,怎么办呢?靠生产大量BCL-2这样的蛋白,来防止“自杀程序”的启动。BCL-2相当于癌细胞的“免死金牌”。而威托克是BCL-2靶向药物,能让BCL-2蛋白失活,是“尚方宝剑”。癌细胞“免死金牌”不再有效,也就走上了不归路。
总之,威托克是非常好的药。对于只依靠BCL-2的癌症类型,它是“神药”。对于更多患者来说, 它是个好的起点,关键要找到能和它有效配合的疗法,到那时,就肯定会有更多好消息。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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