米托坦 （Mitotane，商品名LYSODREN，别名密妥坦）是一种用于治疗晚期肾上腺皮质癌（ACC）的药物，其疗效在多个临床研究和实际应用中得到了验证。作为肾上腺皮质癌的首选辅助治疗药物，米托坦在治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮 ...
瑞司美替罗 （Resmetirom）是一款甲状腺激素受体β（THR-β）口服选择性激动剂，它以其独特的机制和卓越的疗效，在治疗伴有肝纤维化的NASH患者中展现出了非凡的效果。作为全球首款获批用于治疗NASH的药物，瑞司美替罗打破了该领域长达数十年的无药可用 ...
伐美妥司他 （EZHARMIA/VALEMETOSTAT），作为一种新型的、高选择性的EZH1/2双重抑制剂，近年来在治疗T细胞白血病方面展现出显著的效果，为患者提供了新的治疗选择。伐美妥司他由日本第一三共制药公司研发，并在2022年9月26日获得日本厚生劳动省的批准上 ...
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种日益严重的肝脏疾病，其特征是肝脏脂肪变性、肝细胞气球样病变及小叶炎症浸润。若不加干预，约25%的NASH患者会发展为肝纤维化，进一步可能演变为肝硬化甚至肝癌，严重威胁患者的生命健康。长期以来，NASH缺乏有效的治疗 ...
司替戊醇 （Stiripentol/Diacomit）是一种独特的抗癫痫药物，近年来在治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）方面展现出了显著疗效。Dravet综合征是一种罕见的难治性癫痫综合征，患者的癫痫发病年龄早，通常在出生后第一年内就会出现与发烧相关的癫 ...
绝经是每位女性生命中的一个重要阶段，但伴随而来的血管舒缩症状却给许多女性带来了不适。这些症状包括热潮红、盗汗、夜间出汗等，不仅影响了女性的睡眠质量，还可能导致情绪波动、注意力不集中等问题，严重影响了生活质量。因此，寻找一种有效、安全的 ...
肺癌，作为最常见的肺部原发性恶性肿瘤，其发病率和死亡率在全球范围内均居高不下。根据组织病变的不同，肺癌可分为小细胞癌和非小细胞癌。其中，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了大多数病例。随着医疗技术的不断进步，针对晚期肺癌的治疗手段也在不断更新， ...
弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）作为成人淋巴瘤中最常见的类型，其治疗一直是医学界关注的焦点。尽管治疗手段不断优化，整体生存率已有显著改善，但仍有少数中枢神经系统受累的DLBCL患者疗效较差，严重缩短了患者的总生存期（OS）。对于这类患者，治疗尤为棘 ...
莫洛替尼 （MOMELOTINIB/OJJAARA），便是这样一颗在治疗中高危骨髓纤维化合并贫血领域中熠熠生辉的新星。它不仅展现了卓越的临床疗效，更为无数患者及其家庭重新点燃了生活的希望。 骨髓纤维化是一种罕见的慢性血液疾病，其特征是骨髓内纤维组织异 ...
维贝格龙 （Gemtesa/Vibegron）是一种由住友制药公司研发的小分子β3肾上腺素受体激动剂。它通过激活膀胱平滑肌上的β3肾上腺素能受体，使逼尿肌在膀胱充盈期间放松，从而增加膀胱的容量，减轻膀胱过度活动的症状。这种独特的作用机制使得维贝格龙在治 ...
非唑奈坦 （VEOZAH）的研发基于对当前生理机制深入的理解。它针对性地作用于与血管舒缩功能相关的神经递质系统，通过调节体内特定受体的活性，有效缓解了由雌激素水平下降引发的血管不稳定现象。这一作用机制不仅精准高效，而且减少了对其他非目标系统 ...
司替戊醇 （STIRIPENTOL/DIACOMIT）作为其中一种独特的抗癫痫药物，在治疗Dravet综合征和婴儿痉挛症方面展现出了显著的疗效。 Dravet综合征，又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（Severe Myoclonic Epilepsy of Infancy，SMEI），是一种罕见的难治性癫痫综 ...
急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3突变是AML最常见的致癌突变之一，约占AML患者的20%-30%。FLT3突变包括内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶域（TKD）的点突变 ...
间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）是一种具有特定基因突变的肺癌类型，针对这种特定类型的肺癌， 布加替尼 （Brigatinib）作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），已经在多项临床研究中显示出显著的疗效，特别是在提高客观缓解 ...
普拉替尼 （Pralsetinib），也被称为普雷西替尼（PRALSETINIB），作为一种高选择性的RET抑制剂，在治疗RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者中，展现出了卓越的功效和显著的临床价值。这一药物的问世，为RET融合阳性的NSCLC患者带来了新的 ...
司美替尼 （Selumetinib，商品名科赛优）作为一种小分子MEK激酶抑制剂，近年来在治疗神经纤维瘤方面展现出了显著的疗效。这一药物由阿斯利康公司研发，并于2020年4月10日获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，成为首个针对1型神经纤维瘤（NF1）的治 ...
髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%。具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为无药可治。SHH型髓母细胞瘤（MBSHH）是髓母细胞瘤的一种亚型，好发于3岁以下的婴幼儿和16岁以上的青少年人群。此型 ...
伐美妥司他 （EZHARMIA/VALEMETOSTAT），就是这样一颗闪耀的星辰，为复发或难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）患者带来了新的治疗选择和希望。 ATL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，预后较差。尤其对于复发或难治性ATL患者而言，治疗选择极其有限，病 ...
丽美治 /盐酸纳呋拉啡（Nalfurafine）作为一种高选择性κ-阿片受体激动剂，在治疗血液透析相关尿毒症瘙痒方面显示出显著的疗效。然而，如同其他药物一样，盐酸纳呋拉啡也存在一定的副作用和需要注意的事项。 盐酸纳呋拉啡由日本Toray（东丽）生产， ...
鲁索替尼乳膏 /卢可替尼乳膏(OPZELURA)作为一种新型的治疗手段，在治疗特应性皮炎方面展现出了令人瞩目的效果，为医患双方提供了新的希望。 鲁索替尼乳膏/卢可替尼乳膏(OPZELURA)属于磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂的一种，通过特异性地调节细胞内信号 ...
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