多发性骨髓瘤（MM）是全球第三大血液肿瘤，其发生率逐年上升，预后较差。传统治疗方法如化疗、放疗和造血干细胞移植效果有限且副作用严重。因此，新型药物的开发成为MM治疗的关键。 伊沙佐米 （Ixazomib）是一种新型蛋白酶体抑制剂，通过抑制蛋白酶体功 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种影响浆细胞的血液癌症，常见于中老年人群，且随着人口老龄化，其发病率呈上升趋势。这种病目前仍无法治愈，生存期差别较大，中位生存期一般是3～4年。 治疗多发性骨髓瘤通常包括化疗、靶向治疗、免疫治疗 ...
维莫德吉 （Erivedge）由罗氏旗下Genentech基因泰克生物制药公司开发的一款作用于Hedgehog信号通路的口服抑制剂，于2012年获得美国食品与药物管理局（FDA）批准批准上市。维莫德吉（Erivedge）是第一个获得 FDA批准作用于Hedgehog信号通路的靶向药。 ...
局部晚期、不可切除的基底细胞癌（BCC）可用放射疗法（radiation therapy,RT）治疗，而 维莫德吉 是一种对BCC有效的Hedgehog通路抑制剂。 眼周基底细胞癌(BCC)接近眼球，所以治疗具有挑战性。 维莫德吉 与索立德吉同为Hedgehog通路抑制剂（HHI），已 ...
艾伏尼布 （中文商品名：拓舒沃，英文名：Ivosidenib），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。在AML（急性髓细胞性白血病）治疗领域，这款抑制剂取得了重要突破，成为首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批 ...
美国食品和药物管理局（FDA）于2023年8月批准普拉替尼用于RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，且该药也获RET突变型甲状腺髓样癌的批准。不过，在2023年7月，因确定将该药物加速批准转换为完全批准的第3阶段AcceleRET-MTC试验（NCT04760288）不再可行 ...
贝美替尼 是一种有丝分裂原激活的细胞外信号调节激酶1(MEK1)和MEK2活性的可逆抑制剂。MEK蛋白是细胞外信号相关激酶(ERK)途径的上游调节剂。在体外，贝美替尼在无细胞试验中抑制了ERK的磷化，并抑制了BRAF突变性黑色素瘤细胞。贝美替尼和恩考替尼可以靶 ...
NRAS基因突变在黑色素瘤患者中的发病率大约在20%到25%之间，NRAS Q61R和NRAS Q61K突变是其中最为普遍的类型。这些突变激活了RAF-MEK-ERK和PI3K/Akt/mTOR等信号传导途径，进而对细胞增殖和分化产生影响，并促进肿瘤的形成与进展。 贝美替尼治疗NRAS ...
厄达替尼 （Erdafitinib）是首款口服的FGFR抑制剂，其FGFR3或FGFR2改变已超越传统的铂类疗法，可以用于治疗尿路上皮癌。FGFR是酪氨酸激酶的子集，其在一些肿瘤中是不受调节的并且影响肿瘤细胞分化，增殖，血管生成和细胞存活，FGFR上市的适应症主要集中 ...
鲁卡帕尼 （Rucaparib）是一种口服小分子聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。当PARP的功能得到抑制，那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞的DNA可能无法得到修复，从而导致癌细胞死亡，并可能使得肿瘤生长减缓或停 ...
阿伐曲泊帕 （AVATROMBOPAG）在治疗血小板减少症方面的功效，阿伐曲泊帕是一种口服的非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它通过模拟血小板生成素（TPO）的生理作用，刺激骨髓中的巨核细胞增殖和分化，从而促进血小板的生成。这种药物的作用机制独 ...
急性髓系白血病是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10个月，是死亡 ...
原发性肺癌是世界范围内常见的恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)发布的《全球最新癌症负担数据》显示，中国的肺癌发病率和死亡率居世界首位，肺癌同时也是我国第一大癌症，中国的肺癌新发病例高达近82万，在各癌种中位居首位，肺癌死亡人 ...
鲁索替尼乳膏 的配方来自鲁索替尼，是JAK1和JAK2激酶抑制剂的专利配方制剂，设计专为局部的外用药膏。鲁索替尼乳膏是在美国（FDA）第一个也是唯一一个JAK抑制剂的局部制剂，除了白癜风适用以外，FDA也已批准Opzelura乳膏用于短期或者非持续慢性治疗轻中 ...
专家们在临床试验里，发现 塞尔帕替尼 带来了令人信服且持久的疗效，使其成为该类患者的新治疗标准。在RET融合进展/转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗中，与标准化疗单独或联合帕博利珠单抗相比，RET激酶抑制剂塞尔帕替尼塞尔帕替尼使无进展生 ...
巨细胞病毒(cytomegalovirus,CMV)是一种常见的感染性疱疹病毒，CMV通常呈隐性感染，任何年龄段人群均易感。正常人感染CMV并无临床症状，器官移植受者由于服用免疫制剂，CMV容易从潜伏状态活化，给移植受者带来严重危害。 CMV感染对移植受者的危害可以 ...
特发性肺纤维化(idiopathic pulmonary fibrosis，IPF)是一种病因不明，慢性进行性纤维化性间质性肺炎，病变局限在肺脏，好发于中老年男性人群，主要表现为进行性加重的呼吸困难，伴限制性通气功能障碍和气体交换障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭，预后差 ...
恩曲替尼 /罗圣全(entrectinib)是一种口服，选择性酪氨酸激酶抑制药(TRKI)，靶向治疗携带原肌球蛋白受体激酶(NTRK)1/2/3或原癌基因酪氨酸蛋白激酶1(ROS1)的局部晚期或转移性实体瘤。恩曲替尼能通过血脑屏障，阻断TRKA/B/C和ROS1蛋白激酶活性，使携带ROS1 ...
巴瑞克替尼 (Olumiant/Baricitinib)是一种口服的JAK激酶1和2的抑制剂，常用于成年人治疗中度至重度活动性类风湿关节炎（RA），也用于其他病症。 巴瑞克替尼上市背景 巴瑞克替尼是一种Janus激酶(JAK)抑制剂。JAK是酪氨酸蛋白激酶，在促炎信号通 ...
EGFR 20号外显子插入突变（EGFR ex20ins）是NSCLC患者中较常见的EGFR突变类型，在所有EGFR突变中占比约4%-12%，在所有NSCLC中发生频率约为2%。然而目前该类患者仍缺乏有效的靶向药物治疗，发生EGFR ex20ins突变的晚期NSCLC患者一线治疗还是以含铂化疗为主 ...
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