博舒替尼是跨国制药巨头辉瑞的一款靶向药,美国食品药品管理局批准的适用症是费城染色体阳性的慢性粒细胞性白血病(或称慢性骨髓性白血病/慢性髓细胞性白血病,英文名称chronic myelogenous leukemia)。目前还没有在中国上市。
官方的说法,博舒替尼是双靶向(Src/AKL)的激酶抑制剂。其实看看它的激酶树谱(Remsing Rix et al., 2009),就不难发现,这个是一个非常广谱的激酶抑制剂。活性有多高?IC50在10nM以下的就快有二十个了。因为激酶的活性涉及到正常细胞功能的方方面面,可以说是360度无死角的覆盖,这个药的安全性(毒副作用)自然是如影随形。如果常言说的“是药三分毒”指的是一般药物,这个博舒替尼只能用剧毒,“是药七分毒”来形容了。尽管白血病病人为了生存,短期用药,其他的毒副作用都忍了,这个药显然不适合用于慢性病人,尤其是需要几十年如一日的持续用药。
常染色体显性的多囊肾是一种慢性肾病,从确诊到肾功能衰竭差不多有20年的时间,和二型糖尿病肾病的进程差不多。长期以来,一直没有针对多囊肾的药物问世。