帕纳替尼是一种激酶抑制剂,它适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相,加速相,或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。这个适应证是根据反应率。没有用帕纳替尼的试验证明改善疾病相关症状或增加生存。
帕纳替尼最常见非-血液学不良反应(≥ 20%)是高血压,皮疹,腹痛,疲乏,头痛,干皮肤,便秘,关节痛,恶心,和发热。血液学不良反应包括血小板减少,贫血,中性粒细胞减少,淋巴细胞减少,和白细胞减少。帕纳替尼(Ponatinib)是第三代TKI,目前在超过30个国家中获批用于Ph+ ALL、难治性或BCR/ABLT315I突变CML患者的治疗。
安全性方面,帕纳替尼治疗相关的最常见AEs为皮疹、血小板减少及腹痛等,大部分程度不严重,为可控性。较为关注的动脉栓塞事件(AOEs)发生机制目前尚不明确,但存在明确的剂量相关性,可通过降低剂量控制AOEs发生率。