普雷西替尼（Pralsetinib，商品名：GAVRETO）是一种由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines研发的强效、高选择性受体酪氨酸激酶（RET）抑制剂靶向药物。自2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市以来，该药物在多种癌症治疗中展现了显著疗效，特别是在晚期RET融合阳性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗中取得了突破性进展。

　　普雷西替尼的作用机制

　　普雷西替尼通过选择性抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET（野生型和多种突变型）的细胞增殖。与已批准的多激酶抑制剂相比，普雷西替尼对RET的选择性显著提高，从而实现了更精准的靶向治疗效果。

　　在晚期RET融合阳性MTC中的疗效

　　临床试验数据

　　多项临床试验表明，普雷西替尼在治疗晚期RET融合阳性MTC中表现出色。特别是在ARROW研究中，普雷西替尼在RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者中取得了令人瞩目的疗效。对于既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）达到60%，约98%的患者观察到肿瘤缩小。而未接受过治疗的MTC患者，其客观缓解率（ORR）更是高达74%，且所有患者均达到肿瘤缩小。

　　疗效持久性

　　普雷西替尼不仅在治疗初期显示出显著的疗效，而且其疗效持久性也令人印象深刻。在临床试验中，接受普雷西替尼治疗的患者中，部分患者的疗效持续时间超过一年，甚至更长时间，这为MTC患者提供了新的治疗选择和希望。

　　安全性与耐受性

　　普雷西替尼在治疗过程中表现出良好的安全性和耐受性。尽管部分患者会出现一些不良反应，如便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻等，但大多数不良反应为轻至中度，且通过适当的医疗管理和剂量调整可以得到有效控制。此外，普雷西替尼的用药方式简便，为口服给药，每日一次，空腹状态下服用，患者依从性较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO/PRALSETINIB)为存在NTRK基因突变的患者提供了新的选择？

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