急性髓系白血病（AML）是一种严重的血液系统癌症，以骨髓中造血祖细胞的克隆增殖失控为特征。传统的化疗方案虽然在一定程度上能够缓解病情，但AML患者常面临耐药复发和预后差等问题，尤其是65岁以上的患者，其5年生存率更是低于10%。因此，新的治疗方法对于提高AML患者的生存率和生活质量至关重要。

　　IDH1突变是AML的一种常见遗传变异，通常被认为是AML的起始突变，发生在肿瘤早期阶段，是AML发生与发展的早期驱动因素。携带IDH1突变的AML早期克隆（如LSC）具有特殊的生物学特性，对化疗等传统治疗手段通常不敏感，这导致疾病易复发进展。艾伏尼布（商品名拓舒沃）作为一种针对IDH1突变癌症的强效口服靶向抑制剂，为这类患者提供了新的治疗选择。

　　艾伏尼布通过抑制IDH1突变导致的肿瘤代谢异常，能够抑制肿瘤的生长和存活，从而起到抗癌作用。其高度特异性的作用机制使其在治疗IDH1突变的癌症中表现出显著的效果。体外研究显示，艾伏尼布对IDH1 R132突变的选择性抑制浓度远低于野生型IDH1，能够有效降低代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平。

　　在临床应用中，艾伏尼布展现了卓越的治疗效果。一项涉及148例新诊断的IDH1突变AML患者的Ⅰ期临床试验显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗能够显著改善患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。与阿扎胞苷联合安慰剂治疗相比，艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗组的EFS获得具有显著统计学意义的改善，HR值为0.33，中位OS为24.0个月，而安慰剂联合阿扎胞苷组的中位OS仅为7.9个月。此外，艾伏尼布联合阿扎胞苷组的完全缓解（CR）率和客观缓解率（ORR）也显著高于安慰剂联合阿扎胞苷组。

　　艾伏尼布不仅在新诊断的IDH1突变AML患者中表现出色，在复发或难治性IDH1突变AML患者中同样具有显著疗效。美国已批准艾伏尼布单药治疗用于复发或难治性IDH1突变AML或新诊断的IDH1突变AML成人患者，这些患者年龄在75岁或以上，或患有排除强化化疗的共存疾病。

　　除了与阿扎胞苷的联合应用外，艾伏尼布还可以与其他药物如维奈克拉等联合使用，形成更加有效的治疗方案。一项涉及2例患者的初步研究显示，艾伏尼布联合维奈克拉±阿扎胞苷的治疗方案在IDH1突变AML患者中取得了令人鼓舞的结果，总体人群的ORR达到92%，复合CR率达到84%，中位随访17.3个月时，1年持续缓解率为62%。

　　艾伏尼布虽然具有显著的治疗效果，但也可能伴随一些不良反应。最常见的不良反应包括乏力、关节痛、中性粒细胞增多等，严重不良反应包括分化综合征、白细胞增多症等。因此，在使用艾伏尼布之前，患者和医生需要充分讨论并权衡其潜在的风险和益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)治疗急性髓系白血病时如何调整剂量？

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