梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM）是一种遗传性心脏病，其特点在于心脏肌肉异常增厚，导致心脏收缩功能受限，从而引发呼吸困难、胸痛、晕厥等一系列严重症状，甚至可能危及生命。一种新型治疗药物——马瓦卡坦（Mavacamten，商品名Camzyos）在治疗oHCM方面取得了显著进展，为患者带来了新的希望。

　　显著的临床效果

　　马瓦卡坦是一种选择性心肌β肌球蛋白三磷酸腺苷酶变构抑制剂，由美国食品药品监督管理局（FDA）于2022年4月28日批准上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病成人患者。多项临床试验结果表明，马瓦卡坦在治疗oHCM方面展现了显著的临床效果。

　　在II期临床试验中，马瓦卡坦展现出了剂量依赖性的益处，能够显著减轻左心室流出道（LVOT）梗阻，改善患者的心功能和生活质量。所有患者的左心室射血分数（LVEF）保持在50%以上，显示出药物在增强心脏泵血功能方面的积极作用。随后进行的EXPLORER-HCM III期试验进一步验证了马瓦卡坦的疗效，结果显示该药物与改善运动能力、症状负担，以及降低Valsalva梯度、改善健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平密切相关。值得注意的是，马瓦卡坦对运动能力和NYHA分级的影响在不使用β受体阻滞剂的患者中更为显著，且其疗效并未受β受体阻滞剂的有无影响，这进一步证明了马瓦卡坦的独特作用机制和优势。

　　此外，VALOR-HCM试验对患有严重症状的oHCM患者进行了随机分组，接受安慰剂或马瓦卡坦治疗。结果显示，在16周的治疗中，相比安慰剂组，马瓦卡坦组需要进行梗阻性病变切除治疗（SRT）的患者明显减少，进一步证明了马瓦卡坦能够显著减少需要手术治疗的患者的数量，为患者提供了更为保守和有效的治疗选择。

　　安全性和耐受性

　　马瓦卡坦在临床试验中表现出较高的安全性和良好的耐受性。尽管部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应，但这些不良反应的发生率并未显著高于安慰剂组，且多数为轻至中度，患者能够耐受。此外，在停药8周后，患者的心脏收缩功能能够恢复到基线水平，表明药物对心脏功能的长期影响是可逆的。

　　用药指导

　　马瓦卡坦的推荐起始剂量为5mg，每天一次，并可根据患者的具体情况调整剂量。在临床实践中，医生会根据患者的LVEF和LVOT梯度来谨慎确定剂量，以确保药物的安全性和有效性。对于使用弱CYP2C19抑制剂或中度CYP3A4抑制剂进行稳定治疗的患者，需要调整马瓦卡坦的剂量，并在抑制剂开始后4周安排临床和超声心动图评估，直到抑制剂开始后12周才上调剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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