骨髓纤维化（MF）是一种罕见但严重的骨髓疾病，其特点是骨髓中增生的纤维组织取代了正常的造血组织，导致造血功能异常，引发一系列临床症状，如贫血、虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大等。近年来，随着医疗科技的发展，治疗骨髓纤维化的有效药物不断涌现，其中菲卓替尼/菲达替尼（Fedratinib，商品名Inrebic）以其显著的疗效受到了广泛关注。

　　菲卓替尼/菲达替尼的基本信息

　　菲卓替尼/菲达替尼由Celgene Corporation研发，并于2019年8月在美国首次获批上市。该药物是一种口服激酶抑制剂，主要针对Janus相关激酶2（JAK2）和FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的野生型和突变型，具有高度的选择性和抑制活性。这种选择性抑制机制使得菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面具有独特优势。

　　治疗机制

　　骨髓纤维化的发病机制与JAK2信号通路的异常激活密切相关。在表达突变型JAK2或FLT3的细胞模型中，菲卓替尼通过减少信号转导和转录激活因子（STAT3/5）蛋白的磷酸化，抑制细胞增殖，并诱导细胞凋亡。这一机制有效地阻断了骨髓纤维化的病理进程，从而减轻症状并改善患者的预后。

　　显著疗效

　　临床研究表明，菲卓替尼在治疗中度至高危的原发性或继发性骨髓纤维化方面展现出了显著的疗效。它不仅能够缩小脾脏体积，还能显著改善患者的贫血和血小板减少等症状。特别是对于那些对Ruxolitinib治疗无反应或尚未接受过JAK抑制剂治疗的患者，菲卓替尼提供了新的治疗选择。

　　在一项针对原发性骨髓纤维化患者的临床试验中，接受菲卓替尼治疗的患者中约有40%获得了临床上的积极回应。这些患者不仅在症状上得到了明显缓解，而且在生活质量上也有了显著提升。

　　给药与剂量

　　菲卓替尼的推荐剂量为每日一次口服400毫克，适用于含或不含食物的患者，但前提是基线血小板计数大于或等于50×10^9/L。对于服用强CYP3A抑制剂或严重肾功能不全的患者，建议减少剂量。此外，在治疗初期，预防性使用止吐药可以减少恶心和呕吐的发生频率。

　　安全性与不良反应

　　尽管菲卓替尼在治疗骨髓纤维化方面表现出色，但其使用也伴随着一定的风险和不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、贫血和呕吐。对于出现严重胃肠道毒性、肝毒性或淀粉酶、脂肪酶升高的患者，可能需要通过减少剂量或中断治疗来控制症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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