赛普替尼（Selpercatinib，商品名Retevmo），一款令人瞩目的创新药物。它以其针对RET融合或突变肿瘤的精准治疗，为无数癌症患者带来了新的希望和持久的疗效。

　　RET基因异常，包括RET突变和RET融合，是多种恶性肿瘤的致癌驱动因素。RET突变可导致2型多发性内分泌腺瘤遗传综合征，该综合征可引起癌变或良性肿瘤，这些肿瘤通常涉及人体产生激素的腺体，如神经内分泌肿瘤和嗜铬细胞瘤。而RET融合，则是指RET基因的DNA与一个不同的基因融合，激活一种酶，向细胞发送连续信号，使其快速生长，进而发展成肿瘤。

　　针对这一复杂的基因异常，科学家们经过不懈努力，终于研发出了塞普替尼这款高选择性RET抑制剂。它不仅是首款专门用于RET融合基因阳性肿瘤的精准疗法，更是为RET融合或突变肿瘤患者提供了更新、更直接的治疗策略。

　　赛普替尼的临床试验数据充分展示了其令人信服的疗效和持久性。以下是一些关键的临床试验数据：

　　‌LIBRETTO-001临床试验‌：

　　‌I期临床试验‌：纳入了RET融合基因阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺癌和胰腺癌患者。结果显示，总客观缓解率（ORR）为77%，其中非小细胞肺癌的ORR为77%，疾病控制率（DCR）为90%，颅内客观缓解率达到100%。这些数据充分证明了塞普替尼在RET融合基因阳性肿瘤中的显著疗效。

　　‌II期临床试验‌：纳入了接受过铂类化疗且ECOG评分为0~2分的RET融合基因阳性非小细胞肺癌患者以及晚期非小细胞初治患者。结果显示，总ORR为70%，中位完结持续时间（mDOR）为20.3个月，中位无进展生存期（mPFS）为18.4个月，1年PFS率为68%，脑转移患者的颅内疾病控制率（IC-DCR）为100%。这些数据进一步巩固了塞普替尼在非小细胞肺癌治疗中的地位。

　　‌NCT04280081临床试验‌：这是一项针对中国RET融合阳性晚期实体瘤患者的II期临床试验。纳入77例患者，截止至某一时间点，初治患者ORR为90.9%，经治患者ORR为58.8%。在基线可测量脑转移的非小细胞肺癌患者中，颅内缓解率为80%。这些数据再次证明了赛普替尼在中国患者中的疗效和安全性。

　　‌其他临床试验‌：除了上述临床试验外，塞普替尼还在其他多种肿瘤类型中进行了探索性研究。结果显示，该药物在胰腺癌、结直肠癌、唾液腺癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌等肿瘤中也表现出了一定的疗效。

　　作为一款创新药物，塞普替尼的说明书详细阐述了其适应症、用法用量、不良反应及注意事项等内容。以下是部分关键信息：

　　‌适应症‌：塞普替尼适用于治疗RET融合或突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

　　‌用法用量‌：赛普替尼的推荐剂量基于患者的体重。对于体重小于50公斤的患者，推荐剂量为每次120毫克，每天两次（大约每12小时一次）；对于体重50公斤及以上的患者，推荐剂量为每次160毫克，每天两次（大约每12小时一次）。该药物应口服，有或没有食物均可。在服用过程中，应注意避免与质子泵抑制剂、H2阻滞剂以及含有铝、镁、钙等成分的抗酸剂同时使用，以免影响药物疗效。

　　‌不良反应‌：塞普替尼的常见不良反应包括手臂、腿、手和脚肿胀（水肿）、腹泻、疲倦、口干、高血压、胃区（腹部）疼痛、便秘、皮疹、恶心和头痛等。在极少数情况下，该药物可能导致严重的肝损伤、间质性肺病（ILD）或肺炎等不良反应。因此，在使用过程中需要密切监测患者的肝功能和肺部症状。

　　‌注意事项‌：在使用塞普替尼前，需要确认患者是否携带有RET融合或突变。此外，该药物应避免与某些药物同时使用，以免发生药物相互作用。同时，对于孕妇和哺乳期妇女以及有生育计划的夫妇，应在使用该药物前咨询医生并采取相应的避孕措施。

　　总之，赛普替尼作为一款高选择性RET抑制剂，以其令人信服的疗效和持久性，为RET融合或突变肿瘤患者提供了新的治疗选择和希望。未来，我们期待它能够在更多患者中发挥更大的疗效，为肿瘤治疗领域贡献更多的力量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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