慢性髓系白血病（CML）是一种起源于造血干细胞的恶性肿瘤，占成人白血病的15%至20%，全球每年发病率约为每10万人中的一到两例。其特点在于存在BCR-ABL1融合基因，通常由染色体9和22的平衡易位导致，形成费城染色体。CML的治疗在过去几十年中取得了显著进展，尤其是酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，极大地改变了CML的治疗格局。然而，部分患者对TKI治疗存在不耐受或反应不佳的情况，这促使医学界继续寻找新的治疗选择。阿西米尼（Scemblix/Asciminib）作为一种新型STAMP抑制剂，为CML患者带来了新的希望。

　　阿西米尼是一种创新的BCR-ABL1抑制剂，通过特异性靶向ABL肌醇肉豆蔻酰口袋，与传统的ATP竞争性TKI相比，具有不同的作用机制。它通过与BCR-ABL酪氨酸激酶结合，使BCR-ABL融合基因失活，从而抑制ABL1磷酸化，阻止肿瘤细胞增殖，最终导致肿瘤细胞死亡。这种特异性作用机制使得阿西米尼在提高疗效的同时，有望减少副作用，为CML患者提供了一种新的治疗选择。

　　阿西米尼主要用于治疗费城染色体阳性慢性髓性白血病（Ph+CML）的慢性期（CP）患者，特别是那些对两种或两种以上TKI治疗不耐受或反应不佳的患者。此外，对于出现T315I突变的CP中Ph+CML患者，阿西米尼也显示出较好的疗效。

　　在使用阿西米尼之前，患者应告知医生个人的过敏史、疾病史和用药情况，以确保安全有效地使用该药物。阿西米尼可能引起一些潜在的副作用，包括血液系统毒性（如贫血、白细胞减少和血小板减少）、消化系统反应（如恶心、呕吐、腹泻和腹痛）、心血管毒性（如心律失常、心肌病和心力衰竭）以及其他副作用（如发热、过敏反应、肺部感染和肝功能异常）。患者在使用阿西米尼时，应密切关注身体状况变化，定期进行相关检查，并在医生的指导下进行用药管理。

　　在一项针对新诊断的慢性期CML患者的关键3期临床试验中，阿西米尼显示出比传统TKI更高的疗效和更有利的安全性与耐受性。该研究纳入了18岁以上新诊断的慢性期CML患者，这些患者根据欧洲白血病网2020标准在入组前3个月内被诊断为慢性期CML。结果显示，阿西米尼在治疗新诊断的慢性期CML患者中，48周时达到主要分子学缓解（MMR）的比例显著高于传统TKI。

　　此外，一个实际案例报告了一名62岁的CML合并3期慢性肾脏疾病患者，由于对传统TKI治疗不耐受（主要表现为液体潴留导致的体重增加和呼吸困难），转而接受阿西米尼治疗。治疗后，患者不仅维持了稳定的肾功能，还取得了深度分子反应，且未出现加重肾功能的情况。这一案例表明，阿西米尼可能是CML患者合并重度肾功能障碍的安全有效选择。

　　阿西米尼作为一种新型STAMP抑制剂，为慢性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。其独特的作用机制和良好的临床表现，使得阿西米尼在提高疗效的同时，有望减少副作用，为患者带来更好的治疗体验和生存预期。然而，阿西米尼的长期使用效果和安全性仍需进一步研究和验证。在未来的CML治疗中，阿西米尼有望成为重要的治疗药物之一，为患者带来更多的希望和机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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