胃肠道间质瘤（GIST）是一种介于良性与恶性之间的肿瘤，具有良性细胞形态但易复发，甚至可能转变为恶性肿瘤。由于其对放化疗均不敏感，手术切除成为首选且唯一可能治愈的方法。然而，对于无法手术切除或已转移的GIST患者，尤其是携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者，传统酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗效果有限，中位无进展生存期通常仅为3至5个月。阿维普替尼作为一种新型TKI药物，为这类患者带来了新的希望。

　　阿维普替尼是一款强效、选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它通过与导致突变KIT和PDGFRA信号传导的活性激酶构象直接结合，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。在KIT和PDGFRA突变的GIST中，阿维普替尼显示了广泛的抑制作用，包括对目前获批疗法耐药的激活环突变。这使得阿维普替尼成为治疗具有PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST患者的有效选择。

　　阿维普替尼主要适用于对先前TKI治疗无效或产生耐药的PDGFRA外显子18 D842V突变型GIST患者。这些患者通常面临肿瘤持续生长、疾病进展和预后不良等挑战。阿维普替尼的引入，为这些患者提供了新的治疗选择，有助于控制肿瘤生长、延长生存期和提高生活质量。

　　在实际应用中，阿维普替尼已展现出显著的治疗效果。一项针对既往至少接受过2种TKI治疗（包含伊马替尼）的无法切除的PDGFRα基因D842V突变或其他突变的GIST成年患者的临床试验显示，阿维普替尼的总缓解率（ORR）为22%，中位缓解持续时间（DOR）为10.2个月。这些数据表明，阿维普替尼能够为这类患者提供有效的肿瘤控制，延长生存期。

　　此外，阿维普替尼在临床试验中还表现出良好的安全性和耐受性。尽管部分患者可能出现不良反应，但通过剂量调整和对症治疗，大多数患者能够继续接受治疗并获益。

　　阿维普替尼有望成为治疗GIST的重要药物之一，特别是在对传统TKI治疗无效或耐药的患者中。随着研究的深入和临床应用的扩大，阿维普替尼将为更多GIST患者带来希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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