帕比司他（Panobinostat），作为一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，近年来在治疗多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）方面展现了显著疗效。
帕比司他通过抑制组蛋白去乙酰化酶的活性，调节细胞周期、基因表达和细胞分化，进而对多发性骨髓瘤细胞产生抑制作用。具体而言，帕比司他能够增加乙酰化的组蛋白和微管蛋白在肿瘤细胞中的积累，从而引发细胞周期终止和细胞凋亡。这一过程对癌细胞产生严重的应激效应，直至其死亡，而对健康细胞则无伤害。
帕比司他主要用于治疗先前接受过至少两种治疗方案（包括硼替佐米和一种免疫调节药物）但失败的多发性骨髓瘤患者。多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，常见于中老年人，其症状包括骨痛、贫血、肾功能不全、高钙血症等。帕比司他的引入，为这些治疗失败的患者提供了新的希望。
帕比司他的建议使用剂量分为两个阶段：
第一阶段治疗：第1-8个周期，每周期为3个星期（总时间为24周）。患者需每日口服帕比司他20毫克，每周三次，每周期使用两周后休息一周。
第二阶段治疗：第9-16个周期，同样每周期为3个星期（总时间为24周）。若患者达到临床获益（评价标准包括SD、PR、MR、nCR或CR），且没有严重的持续毒副反应，可考虑在修改剂量的基础上继续另外8个周期的治疗。
帕比司他在使用过程中需特别注意以下几点：
全血细胞计数监测：治疗前和治疗期间，每周至少监测一次全血细胞计数，特别关注血小板计数和ANC（绝对中性粒细胞计数）。
心电图监测：治疗前和治疗期间应监测心电图，如Q-TeF≥480ms，应暂停帕比司他治疗，纠正电解质异常。
电解质监测：包括血钾和血镁的监测，以避免电解质紊乱。
感染防控：帕比司他可增加感染的发生率，如发生感染应进行针对性治疗，必要时暂停帕比司他的治疗。
肝功能监测：治疗前和治疗期间应定期监测肝功能，并根据肝功能情况调整剂量。
避孕措施：育龄期女性在治疗期间及治疗结束至少1个月内应采取有效避孕措施，男性患者的性伴侣在治疗结束后至少3个月内也应采取有效避孕措施。
一项临床试验显示，帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合使用，在治疗先前接受过免疫调节剂治疗但复发的多发性骨髓瘤患者中，取得了显著疗效。具体案例中，患者接受帕比司他治疗后，肿瘤标志物水平显著下降，临床症状得到改善，生活质量得到提高。例如，一位65岁的多发性骨髓瘤患者，在接受帕比司他联合治疗后，病情稳定，肿瘤未再进展，且未出现严重不良反应。
帕比司他的优势在于其独特的作用机制，即通过抑制组蛋白去乙酰化酶，对多发性骨髓瘤细胞产生直接的抑制作用。此外，帕比司他与硼替佐米和地塞米松的联合使用，进一步增强了治疗效果，为治疗失败的患者提供了新的治疗选择。
帕比司他作为一种创新的多发性骨髓瘤治疗药物，通过其独特的作用机制，为治疗失败的患者带来了新的希望。然而，任何药物的使用都应在医生指导下进行，并严格遵守使用方法和注意事项，以确保治疗效果和患者安全。随着医学研究的不断深入，帕比司他在未来有望为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕比司他(FARYDAK/PANOBINOSTAT)阻止多发性骨髓瘤细胞生长和扩散减少耐药性发生
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