依维替尼（Ivosidenib），也被称为艾伏尼布或TIBSOVO，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的强效口服靶向抑制剂。它在治疗特定类型的白血病和胆管癌方面，展现了显著的疗效和独特的优势。
依维替尼通过抑制IDH1突变引起的异常代谢过程，阻断肿瘤细胞的生长和扩散。IDH1基因突变会导致细胞内代谢产物的异常积累，这种异常代谢是某些类型白血病和胆管癌发生发展的重要机制之一。依维替尼能够特异性地抑制IDH1酶的活性，从而逆转这一异常代谢过程，达到治疗肿瘤的目的。
依维替尼主要用于治疗以下两种类型的癌症：
急性髓系白血病（AML）：适用于IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者，以及新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者。
胆管癌：适用于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。
依维替尼的推荐剂量是每天口服一次，每次500毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。药物可以与食物一同服用，也可以单独服用，但不应与高脂肪膳食一起服用，因为这会导致药物浓度增加。服药时应保持每天同一时间，不要劈开或压碎药片。
如果服药后呕吐，不要补服，等到第二天按原计划服药。如果漏服或未在规定时间服药，应尽快服药，但要在原定下一次服药前至少12个小时，第二天恢复原本服药时间，两次服药间隔不能少于12小时。
注意事项
毒性监测和剂量调整：在开始治疗前应测量心电图（ECG），在治疗的前3周，至少每周测量一次心电图，之后在治疗期间，至少每月测量一次。根据毒性情况，可能需要中断用药或减少剂量。
特殊人群：尚未对预先存在严重肾脏或肝脏损伤的患者进行依维替尼治疗的研究。对于这类患者，在开始治疗前应考虑风险和潜在获益。
药物相互作用：告知医生当前正在使用的药物，包括处方药、非处方药和补充剂，因为依维替尼可能与某些药物相互作用。
依维替尼在临床试验中表现出了显著的疗效。在针对IDH1突变AML患者的临床试验中，接受依维替尼治疗的患者中，相当一部分患者达到了完全缓解或部分缓解，显著延长了患者的生存期并提高了生活质量。例如，在AGILE III期临床试验中，依维替尼联合阿扎胞苷的治疗方案达到了主要研究终点和所有关键次要终点，包括总生存期在内的多项指标均优于安慰剂组。
在胆管癌方面，依维替尼也展现出了令人瞩目的疗效。在一项针对IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者的研究中，依维替尼将疾病进展和死亡风险降低了63%，中位无进展生存期显著延长。
依维替尼的优势在于其针对IDH1突变的特异性抑制作用，能够精准打击肿瘤细胞，减少对传统化疗的依赖，降低副作用。此外，依维替尼的口服给药方式也提高了患者的用药便利性和依从性。
依维替尼作为一种针对IDH1突变的靶向抗癌药物，在治疗特定类型的白血病和胆管癌方面展现出了显著的疗效和独特的优势。通过抑制IDH1酶的活性，依维替尼能够阻断肿瘤细胞的生长和扩散，延长患者的生存期并提高生活质量。然而，患者在使用依维替尼时仍需注意毒性监测、剂量调整和药物相互作用等问题。未来，随着对IDH1突变机制研究的深入和临床应用的不断拓展，依维替尼有望在更多类型的血液肿瘤和实体瘤治疗中发挥重要作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可以延长疾病稳定的控制时间以及减少非增强型肿瘤的生长
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