非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种由肥胖、糖尿病等代谢性疾病引起的慢性肝脏疾病,其特征是肝细胞内脂肪堆积和炎症,若不及时治疗,可能会发展为肝硬化和肝细胞癌等终末期肝病,严重威胁患者生命。随着生活方式的改变,NASH的发病率在全球范围内不断上升,成为公共卫生领域的一大挑战。幸运的是,一种名为瑞司美替罗(Resmetirom)的新药为NASH患者带来了新的希望。
瑞司美替罗是一种甲状腺激素受体(THR)-β选择性激动剂,它通过激活肝细胞中的β受体,在肝脏中发挥核心作用,调节脂代谢。具体而言,瑞司美替罗能够降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白,减少脂毒性,从而遏制NASH的发展。此外,它还能显著降低肝脏中的脂肪含量,改善肝脏的炎症和纤维化程度。这一独特的作用机制使得瑞司美替罗在NASH的治疗中脱颖而出。
瑞司美替罗主要用于治疗伴有肝纤维化的NASH患者,特别是中度至晚期肝纤维化(F2至F3期)的成人非肝硬化NASH患者。该药物通过改善肝功能和减少脂肪积累,有效缓解NASH症状,并逆转肝脏纤维化,降低患者发展为肝硬化和肝功能衰竭的风险。
在一项国际随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床试验(MAESTRO-NASH试验)中,瑞司美替罗的治疗效果得到了验证。该试验纳入了966名经活检确诊为NASH并合并F1B、F2或F3期纤维化的患者。结果显示,接受瑞司美替罗治疗的患者中,有26%至30%的患者在52周内实现了NASH的消减,而安慰剂组仅为10%。在肝纤维化的改善方面,瑞司美替罗也表现出显著效果,纤维化改善的比例在两个给药组中分别为24%及26%,而安慰剂组为14%。此外,瑞司美替罗还能显著降低多种脂质、脂蛋白和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)指标,以及肝脏脂肪水平。
瑞司美替罗作为一种全新的NASH治疗药物,通过其独特的作用机制,在改善肝功能、减少脂肪积累、缓解NASH症状和逆转肝脏纤维化方面展现出了显著的治疗效果。虽然使用过程中需要注意一些副作用和特殊人群的慎用情况,但总体而言,瑞司美替罗为NASH患者提供了一种新的、有效的治疗选择。随着医学研究的不断深入和药物的不断优化,相信未来将有更多患者受益于这一创新疗法。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!