在抗肿瘤药物的研发历程中，阿伐普利尼（Avapritinib）以其独特的治疗机制和卓越的临床表现，为胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者带来了新的治疗希望。

　　阿伐普利尼是一种高效、选择性的KIT和PDGFRA激酶抑制剂。KIT和PDGFRA基因突变是胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增多症中常见的致病基因。这些突变导致激酶活性异常增高，进而促进肿瘤细胞的生长和扩散。阿伐普利尼通过与这些激酶的活性构象结合，抑制其活性，从而阻断肿瘤细胞生长所需的信号传导通路，达到抗肿瘤的效果。

　　阿伐普利尼主要用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者，以及晚期系统性肥大细胞增多症的成年患者，包括侵袭性系统性肥大症、伴有血液肿瘤的系统性肥大症和肥大细胞白血病患者。这些患者通常对传统化疗和其他靶向治疗药物反应不佳，病情进展迅速，生活质量低下。

　　阿伐普利尼通常以口服药物的形式使用，每日一次，剂量根据患者的具体情况和医生的建议进行调整。对于GIST患者，推荐的起始剂量通常为每日300毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于晚期系统性肥大细胞增多症患者，剂量和用药方案可能有所不同，需根据患者的具体情况和医生的建议进行个性化调整。

　　一项名为NAVIGATOR的I期临床试验显示，阿伐普利尼在PDGFRA D842V突变的GIST患者中表现出显著的抗肿瘤活性。在该试验中，46例不可切除的GIST患者（包括20例PDGFRA D842V突变疾病患者）接受了阿伐普利尼治疗。结果显示，84%的患者肿瘤缩小或完全消失，12%的患者肿瘤生长停滞。治疗一年后，对阿伐普利尼应答的GIST患者有74%没有恶化，总缓解率（ORR）达到88%。此外，阿伐普利尼还被批准用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症患者，临床试验显示，总反应率为57%，其中28%完全缓解，28%部分缓解，反应的中位持续时间为38.3个月。

　　阿伐普利尼作为一种新型靶向治疗药物，在GIST和晚期系统性肥大细胞增多症的治疗中展现出显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。其独特的治疗机制和卓越的临床表现，为这些患者提供了新的治疗选择，带来了更长久的生存期望和更高的生活质量。然而，在使用阿伐普利尼时，患者仍需注意潜在的不良反应和药物相互作用，并在医生的指导下进行合理使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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