拓舒沃（TibsoVO），其通用名称为艾伏尼布（IVOSIDENIB），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。该药物由Agios Pharmaceuticals公司研发，2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了艾伏尼布的新药上市申请，标志着中国拥有了首个针对IDH1突变癌症的治疗药物。
艾伏尼布主要用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。急性髓系白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性肿瘤，其特征是骨髓中原始细胞异常增生并抑制正常造血功能。IDH1基因突变在AML患者中较为常见，尤其是老年患者，这种突变会导致IDH1酶功能紊乱，进而引发异常代谢现象。艾伏尼布通过抑制IDH1酶活性，阻断异常代谢过程，从而抑制癌细胞的生长和增殖。
此外，艾伏尼布还被批准用于治疗携带IDH1易感突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）患者。胆管癌是一种较为罕见的癌症，治疗选择有限，艾伏尼布的出现为此类患者提供了新的治疗手段。
临床试验
艾伏尼布的临床试验数据充分验证了其疗效和安全性。在一项针对携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者的开放性、单臂、多中心临床试验中，艾伏尼布以每日500mg的起始剂量口服给药，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。结果显示，接受艾伏尼布治疗的患者中，有相当一部分患者达到了完全缓解（CR）或伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh），且中位缓解持续时间较长。此外，艾伏尼布还显示出较好的耐受性和安全性。
针对携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者的临床试验也取得了积极结果。接受艾伏尼布治疗的胆管癌患者中，有部分患者出现了部分缓解（PR），即肿瘤缩小程度达到一定程度，且艾伏尼布同样表现出可接受的耐受性和安全性。
不良反应
尽管艾伏尼布在治疗IDH1突变癌症方面表现出显著的疗效，但使用过程中也可能出现一些不良反应。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、贫血、血小板减少等。此外，个别病例中还报告了一些严重的副作用，如心电图改变、胃肠道出血、肝损害和脓疱状皮疹等。因此，患者在使用艾伏尼布期间应密切监测自身症状，并与医生保持密切沟通。一旦出现异常症状，如呼吸困难、皮肤黄疸或严重出血等，应立即就医。
药品优势
艾伏尼布在治疗IDH1突变癌症方面具有显著的优势。首先，它是一种靶向治疗药物，能够特异性地抑制IDH1基因突变产生的异常蛋白质，从而干扰AML细胞和胆管癌细胞的生长和分裂。这种针对性治疗方式使得艾伏尼布在针对IDH1突变癌症的治疗中表现出色。
其次，艾伏尼布的临床试验结果显示出显著的疗效和安全性。它不仅能够显著减轻白血病患者的骨髓中白血病细胞负荷，甚至使部分患者达到完全缓解状态，还能提高胆管癌患者的生存率和生活质量。
此外，艾伏尼布作为口服药物，具有极高的便捷性。患者无需频繁就医接受静脉注射，只需按照医嘱在家中自行服药即可。这种给药方式不仅减少了患者的就医次数，还提高了患者的依从性，使治疗更加高效、便捷。
艾伏尼布（拓舒沃）作为一种针对IDH1突变癌症的靶向治疗药物，已经在临床试验中显示出显著的疗效和安全性。它的出现为携带IDH1突变的AML和胆管癌患者提供了新的治疗选择，有望在未来成为这些疾病治疗领域的重要药物。然而，患者在使用艾伏尼布时也应注意可能的不良反应和注意事项，在医生的指导下正确用药。相信随着医学技术的不断进步和临床研究的深入，艾伏尼布将在更多类型的癌症治疗中发挥重要作用，为更多患者带来福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
