一、相关疾病介绍

　　急性髓系白血病（AML）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，其特点是骨髓中髓系原始细胞异常增殖，抑制正常造血功能，导致贫血、出血、感染等一系列症状，严重威胁患者生命健康。AML的治疗具有挑战性，尤其是对于一些高危和复发难治的患者，传统化疗方案的疗效有限，长期生存率较低。麦罗塔/吉妥单抗（Mylotarg/Gemtuzumab）是一种抗体偶联药物（ADC）。

　　二、吉妥单抗作用机制

　　麦罗塔/吉妥单抗（Mylotarg/Gemtuzumab）由人源化抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物卡奇霉素通过酸不稳定的连接子连接而成。CD33是一种在AML细胞表面高度表达的跨膜糖蛋白，正常造血干细胞表面表达水平较低。吉妥单抗的抗CD33抗体能够特异性地识别并结合AML细胞表面的CD33，随后通过内吞作用进入细胞。在细胞内的酸性环境中，连接子断裂，释放出卡奇霉素。卡奇霉素可以嵌入DNA双链，导致DNA断裂，从而抑制DNA合成和细胞分裂，诱导AML细胞凋亡。这种靶向性的作用机制使得吉妥单抗能够精准地杀伤肿瘤细胞，同时减少对正常细胞的损伤。

　　三、临床试验

　　在多项临床试验中，吉妥单抗展现出显著疗效。一项针对新诊断的CD33阳性AML成人患者的研究，将吉妥单抗联合标准化疗与单纯标准化疗进行对比。结果显示，联合治疗组的完全缓解率（CR）达到59%，高于单纯化疗组的51%。在中位总生存期（OS）方面，联合治疗组为27.1个月，相比单纯化疗组的23.5个月有明显延长。对于复发或难治性CD33阳性AML患者，吉妥单抗单药治疗也显示出一定效果，客观缓解率可达26%。这些数据有力地证明了吉妥单抗在AML治疗中的重要作用。

　　四、不良反应

　　吉妥单抗治疗过程中会出现一些不良反应。常见的不良反应包括发热、恶心、呕吐、贫血、血小板减少等。其中，血液学不良反应较为突出，如严重的中性粒细胞减少和血小板减少，可能增加感染和出血风险。此外，肝毒性也是需要关注的问题，部分患者可能出现转氨酶升高、胆红素升高等肝功能异常表现，极少数患者会发展为严重的肝静脉闭塞病（VOD）。不过，通过密切监测患者的血常规、肝功能等指标，及时调整治疗方案和给予相应的支持治疗，大部分不良反应可以得到有效控制。

　　五、药品优势

　　吉妥单抗具有多方面优势。其独特的靶向作用机制，针对CD33阳性的AML细胞精准打击，提高了治疗的特异性和有效性。临床试验证实，无论是与化疗联合用于初治患者，还是单药治疗复发难治患者，都能显著改善患者的生存结局。而且，随着对其不良反应认识的加深和处理措施的完善，患者的耐受性逐渐提高。

　　麦罗塔/吉妥单抗为AML患者提供了重要的治疗选择，随着研究的不断深入和临床经验的积累，有望进一步优化治疗方案，为更多AML患者带来生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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